Los estudios observacionales son críticos para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de nuevas terapias en la vida de los pacientes. Sin embargo, dos cambios importantes están modificando significativamente el entorno de investigación.
Primero, tratamientos revolucionarios y a menudo curativos como las terapias con células CAR-T requieren investigaciones que se extienden mucho más allá de los plazos tradicionales. Estas terapias innovadoras requieren estudios que abarcan décadas, lo que hace que los enfoques tradicionales basados en sitios sean impracticables.
Por ejemplo, ¿cuántos pacientes se inscribirían y se mantendrían comprometidos en un estudio de quince años? Probablemente ninguno. Para cumplir con este nuevo requisito, necesitamos un enfoque diferente que reduzca la carga sobre los pacientes y los sitios de investigación, permita el acceso a grupos de pacientes más amplios y diversos, y se adapte a las necesidades regulatorias cambiantes.
El segundo cambio importante es la creciente demanda de integrar la voz del paciente a lo largo del proceso de investigación, desde el diseño hasta la ejecución. Los interesados en general: patrocinadores, reguladores, pagadores, clínicos y, lo más importante, los pacientes, están exigiendo esta mayor transparencia y compromiso.
Incluir la perspectiva del paciente no solo es éticamente correcto, sino que también conduce a una evidencia más sólida y holística centrada en el paciente. Esto es crucial a medida que avanzamos hacia la entrega de tratamientos personalizados a quienes más los necesitan.
Estos cambios subrayan la urgencia de un nuevo enfoque para la investigación observacional que sea centrado en el paciente, flexible y sostenible. Los avances tecnológicos recientes, incluidos los modelos de lenguaje grandes (LLMs) diseñados específicamente, y el apoyo regulatorio ahora hacen posible realizar este nuevo modelo de investigación.
Mirando hacia el futuro, un modelo de investigación observacional directo al paciente facilitará la carga de participación, incorporará mejor la voz del paciente y empoderará a las personas para tomar el control de su salud, todo mientras se cumplen las crecientes demandas de evidencia robusta en el desarrollo de nuevos medicamentos y terapias.
Hacer que los estudios sean más fáciles y flexibles para pacientes y sitios
A medida que evolucionan las expectativas en torno a los estudios observacionales, el modelo tradicional basado en sitios lucha por satisfacer las demandas de generación de evidencia moderna.
La investigación basada en sitios pone una gran carga sobre los pacientes para asistir a visitas programadas durante muchos años, lo que requiere compromisos significativos de viaje y tiempo. Esto conduce a altas tasas de abandono de pacientes y socava la calidad de los datos, a pesar de los altos costos de mantenimiento de estos sitios.
Además, los sitios de investigación clínica y los investigadores a menudo carecen de los recursos necesarios para ejecutar efectivamente estudios observacionales. Muchos ya están involucrados en ensayos de intervención donde las estructuras de apoyo son más sólidas, por lo que a menudo rechazan participar en la investigación observacional. Otros ya tienen agendas clínicas sobrecargadas, por lo que recopilar datos adicionales de pacientes durante encuentros de rutina solo agrega más trabajo a sus pesadas cargas de trabajo.
Para aliviar la carga sobre los pacientes, en la próxima generación de estudios observacionales, los pacientes pueden consentir en proporcionar a los investigadores acceso directo a sus registros médicos pasados, actuales y futuros, independientemente de dónde reciban atención. Los pacientes pueden participar en estudios de forma remota, lo que facilita y hace más conveniente contribuir a la investigación a largo plazo de nuevas terapias innovadoras.
El papel de un sitio de investigación también cambia dentro de este nuevo modelo. Cada sitio de atención puede convertirse en un sitio de investigación que produce datos informativos de alta calidad. Los LLMs, un tipo de IA que utiliza técnicas de aprendizaje profundo para comprender el lenguaje humano, pueden extraer observaciones clínicas de registros médicos, incluidas las notas narrativas no estructuradas de los clínicos.
Estas tecnologías, combinadas con verificación humana experta, aseguran que los datos estén limpios y listos para el análisis, mejorando la calidad de la generación de evidencia. Cuando se diseñan cuidadosamente con los investigadores y los pacientes en mente, estas tecnologías permiten un seguimiento en tiempo real, disminuyen la carga sobre todas las partes interesadas y mantienen a los pacientes comprometidos e invertidos en su salud. Como resultado, las tasas de retención de pacientes y el éxito del estudio aumentan.
Aprovechar la voz del paciente para mejorar la investigación
En 2020, la FDA publicó su guía inicial sobre el Desarrollo de Medicamentos Centrado en el Paciente, cumpliendo tanto con un requisito legal bajo la Ley de Cures del Siglo XXI como con un compromiso establecido en la Ley de Tarifas de Usuario de Medicamentos con Receta (PDUFA) VI. La guía aborda cuatro temas clave:
Recopilación de aportes exhaustivos y representativos de los pacientes
Identificación de lo que es importante para los pacientes a través de varios métodos
Selección, desarrollo o modificación de evaluaciones clínicas adaptadas al propósito
Incorporación de las evaluaciones clínicas en los puntos finales para la toma de decisiones regulatorias
Esta guía sirve como un marco para la investigación centrada en el paciente, abordando decisiones clave de diseño e implementación de estudios. Marca un hito importante en el reconocimiento de la FDA del papel vital que desempeña la participación del paciente, yendo más allá de simplemente pedir a los participantes que asistan a visitas de estudio para tratarlos como socios iguales en el proceso de investigación.
Históricamente, los datos de experiencia del paciente a menudo se trataban como una idea después del hecho o de importancia secundaria en muchos estudios. Sin embargo, la guía apunta hacia un futuro donde la experiencia del paciente se convierte en central para el diseño del estudio y los procesos de aprobación de medicamentos.
Al priorizar la comprensión de cómo los pacientes perciben los riesgos, manejan los síntomas, enfrentan la progresión de la enfermedad y manejan los efectos secundarios del tratamiento, la investigación puede capturar el impacto real de las terapias en la vida cotidiana, no solo durante las visitas programadas en el sitio, sino también en tiempo real aprovechando la tecnología.
Avanzando en la próxima generación de investigación observacional
Estamos en un punto de inflexión importante en la investigación observacional. Está claro que nuestra infraestructura de generación de evidencia existente es inadecuada para los desafíos actuales. La industria necesita un nuevo modelo que pueda cumplir con los requisitos de estudio en evolución y sea lo suficientemente flexible para adaptarse a lo que venga.
Para tener éxito, debemos involucrar a un grupo más amplio y diverso de pacientes, aliviar la carga tanto de los pacientes como de los sitios de investigación y abrazar por completo a los pacientes como verdaderos socios de investigación. Al hacerlo, podemos garantizar que la próxima generación de tratamientos salvadores y transformadores llegue a quienes más los necesitan.
Esta evolución es imperativa para el futuro de la atención médica y la innovación médica.
Imagen: DrAfter123, Getty Images
Daniel R. Drozd, MD MSc, es médico, epidemiólogo, ingeniero y Director Médico de PicnicHealth, donde trabaja extensamente con equipos de producto y comerciales y supervisa colaboraciones científicas con socios de la industria y académicos de la empresa. Entre sus muchas contribuciones para mejorar los resultados de salud de los pacientes en todas partes, ayudó a diseñar y desarrollar la base de datos de registro para la cohorte observacional multicéntrica más grande de VIH en América del Norte para estudiar el impacto a largo plazo de los tratamientos contra el VIH.
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