BridgeBio Pharma ha recibido la aprobación europea para un medicamento que trata la cardiomiopatía derivada de una rara afección metabólica, fortaleciendo la posición de la biotecnología para tomar cuota de mercado del medicamento de Pfizer que actualmente es el tratamiento estándar. La Comisión Europea otorgó la autorización de comercialización a acoramidis, que BridgeBio desarrolló como tratamiento para la amiloidosis por transtiretina (ATTR), una enfermedad en la que una mutación genética lleva a versiones anormales de la proteína hepática transtiretina (TTR). Las proteínas mal plegadas pueden causar problemas en los nervios y el corazón. Acoramidis de BridgeBio, que se comercializará en Europa como Beyonttra, es una molécula pequeña diseñada para estabilizar TTR y tratar la cardiomiopatía causada por la enfermedad. La biotecnología sostiene que su medicamento es un mejor estabilizador que los medicamentos comercializados por Pfizer. En 2024, Pfizer reportó $3.3 mil millones en ingresos de su familia de estabilizadores de TTR Vyndaqel, un aumento del 36% en comparación con 2023. La FDA aprobó el medicamento TTR de BridgeBio en noviembre pasado y se comercializa en Estados Unidos bajo la marca Attruby. En una actualización de recetas incluida en su informe de resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo 2024, BridgeBio dijo que hasta el 17 de febrero, se han escrito 1,028 recetas únicas de pacientes para el medicamento por 516 prescriptores únicos desde la aprobación en Estados Unidos. Eso es un aumento respecto a lo que la compañía reportó el mes pasado durante la Conferencia Anual de Salud de J.P. Morgan el mes pasado, lo que Leerink Partners dijo indica una base de prescriptores más amplia. En Europa, el medicamento de BridgeBio será comercializado por Bayer según los términos de un acuerdo firmado el año pasado. BridgeBio está en camino de recibir pagos por hitos y regalías por ventas. El primer pago es de $75 millones por la aprobación europea. Aquí hay un resumen de otros desarrollos regulatorios recientes: Más Aprobaciones de Medicamentos para Enfermedades Raras —La FDA aprobó el medicamento de Mirum Pharmaceuticals chenodiol, nombre de marca Ctexli, para tratar la rara enfermedad de almacenamiento de lípidos cerebrotendinoso xantomatosis (CTX). Este trastorno metabólico genético resulta en niveles deficientes de una enzima importante para descomponer las grasas. Chenodiol es un ácido biliar humano que ocurre naturalmente. Bajo el nombre de marca Chenodal, chenodiol se ha comercializado para tratar cálculos biliares, pero se ha utilizado fuera de etiqueta como tratamiento para CTX. La nueva aprobación de la FDA convierte a Ctexli en el primer tratamiento aprobado por la FDA para CTX. Mirum adquirió el medicamento de Travere Therapeutics en 2023. —La Comisión Europea aprobó Livdelzi, un medicamento de Gilead Sciences desarrollado para la rara enfermedad hepática colangitis biliar primaria (PBC). La autorización de comercialización condicional cubre el uso de la pastilla diaria en combinación con ácido ursodesoxicólico, un medicamento más antiguo que es el tratamiento estándar para PBC. La decisión europea para Livdelzi sigue a la aprobación de la FDA del medicamento en agosto pasado. Livdelzi proviene de la adquisición de Cymabay Therapeutics por parte de Gilead por $4.3 mil millones el año pasado. —La FDA aprobó el medicamento de SpringWorks Therapeutics Gomekli como tratamiento para tumores causados por el raro trastorno genético neurofibromatosis tipo 1 (NF1). La aprobación cubre el tratamiento de estos tumores en adultos y niños. Esa es una ventaja sobre Koselugo de AstraZeneca, que solo está aprobado para tratar a pacientes pediátricos con NF1. —Garadacimab de CSL recibió aprobaciones en Europa y Japón para tratar a adultos y adolescentes de 12 años en adelante que tienen angioedema hereditario (HAE). La enfermedad rara lleva a ataques de hinchazón en el tejido debajo de la piel. Esta hinchazón puede cerrar las vías respiratorias, poniendo al paciente en riesgo de muerte. El medicamento de CSL, nombre de marca Andembry, es un anticuerpo diseñado para inhibir el Factor XII activado, una proteína que inicia la cascada de eventos que llevan a los impredecibles ataques de hinchazón de HAE. Andembry sigue bajo revisión regulatoria en Estados Unidos, Canadá y Suiza. —Evrysdi, un medicamento comercializado por Roche para la enfermedad rara atrofia muscular espinal, ahora está aprobado en una formulación de tabletas. El producto, que inicialmente fue desarrollado por PTC Therapeutics y luego se asoció con Roche, fue aprobado por primera vez en 2020 como un líquido administrado a través de una jeringa oral o a través de una sonda de alimentación. La formulación líquida debe refrigerarse y mantenerse alejada de la luz. La nueva tableta Evrysdi ofrece a los pacientes una opción de dosificación más simple que se puede almacenar a temperatura ambiente. Aprobaciones de Medicamentos contra el Cáncer —Welireg de Merck ahora está aprobado en Europa como tratamiento para adultos con la enfermedad de Von Hippel-Lindau (VHL), un trastorno genético raro que causa tumores benignos en el cuerpo que pueden volverse cancerosos. La aprobación condicional de la Comisión Europea cubre a pacientes cuya VHL no es apta para cirugía y requiere terapia para carcinoma renal de células claras, hemangioblastomas del sistema nervioso central o tumores neuroendocrinos pancreáticos. La decisión de la comisión también cubre el tratamiento de adultos con carcinoma renal de células claras avanzado que ha progresado después de dos o más líneas de terapia. Welireg es una pastilla diaria diseñada para bloquear HIF-2 alfa, inhibiendo la capacidad de esta proteína para contribuir a la progresión del cáncer. La FDA aprobó Welireg en 2021. —La FDA aprobó Romvimza, un medicamento de Ono Pharmaceutical para el tumor de células gigantes tenosinoviales (TGCT). El medicamento, que llegó a Ono a través de la adquisición en 2024 de su desarrollador, Deciphera Pharmaceuticals, ofrece una dosificación más conveniente y un menor riesgo de toxicidad hepática en comparación con Turalio, un medicamento de Daiichi Sankyo que fue la primera terapia sistémica aprobada para TGCT. —Datroway, un conjugado de fármaco y anticuerpo (ADC) dirigido a TROP-2 de los socios AstraZeneca y Daiichi Sankyo, recibió la aprobación de la FDA para tratar el cáncer de mama avanzado y no resecable que se clasifica como HR positivo y HER2 negativo. Competirá con Trodelvy, un ADC que apunta a TROP-2 de Gilead Sciences y que ya está aprobado en la misma indicación. —Symbravo de Axsome Therapeutics ganó la aprobación de la FDA para el tratamiento agudo de la migraña con o sin aura en adultos. La tableta combina dos compuestos que apuntan a múltiples vías detrás de un ataque de migraña. Symbravo está hecho con tecnología propietaria de Axsome que permite al medicamento alcanzar más rápidamente la concentración máxima en la sangre y mantener una vida media larga. La etiqueta de Symbravo lleva una advertencia de recuadro negro por riesgos cardiovasculares y gastrointestinales. La aprobación marca un regreso para el medicamento, que recibió una carta de respuesta completa de la FDA en 2022 debido a problemas de fabricación. —Foundation Medicine recibió la aprobación de la FDA para FoundationOne CDx como diagnóstico complementario para el medicamento contra el cáncer cerebral Ojemda. La prueba detecta la mutación BRAF V600 abordada por el medicamento, desarrollado por Day One Biotherapeutics. La FDA aprobó Ojemda en abril pasado como tratamiento para casos avanzados de glioma de bajo grado pediátrico. —Adcetris, un conjugado de fármaco y anticuerpo (ADC) desarrollado por la subsidiaria de Pfizer Seagen, añadió a su etiqueta el tratamiento de casos avanzados de linfoma de células grandes B difuso (DLBCL). La nueva aprobación cubre el uso del medicamento en combinación con los medicamentos contra el cáncer Revlimid y Rituxan. La nueva aprobación de la FDA se basa en los resultados de la Fase 3 que muestran que el régimen de Adcetris llevó a una reducción del 37% en el riesgo de muerte en comparación con Revlimid, Rituxan y un placebo. Adcetris fue aprobado por primera vez en 2011 para el linfoma de Hodgkin y el linfoma anaplásico de células grandes sistémico. El medicamento ahora cuenta con ocho aprobaciones de la FDA en el cáncer. Pfizer tiene los derechos del medicamento en Estados Unidos y Canadá; Takeda Pharmaceutical tiene los derechos del producto en el resto del mundo. —El exitoso medicamento contra el cáncer de AstraZeneca, Calquence, aprobado por primera vez en 2017 para tratar el linfoma mantelocítico avanzado después de al menos una línea previa de terapia, ahora está aprobado como tratamiento de primera línea para este raro y agresivo cáncer sanguíneo. El medicamento, un inhibidor de BTK, es el primero de su clase aprobado como tratamiento de primera línea para el MCL. —El medicamento contra el cáncer de Amgen, Lumakras, amplió su aprobación de la FDA al cáncer colorrectal metastásico que es positivo para la mutación KRAS G12c y también es insensible o resistente a la quimioterapia. La aprobación regulatoria en esta indicación cubre el uso de la pastilla diaria en combinación con Vectibix, un anticuerpo de Amgen aprobado para el cáncer colorrectal. Lumakras fue aprobado inicialmente en 2022 como tratamiento para el cáncer de pulmón no microcítico impulsado por la mutación KRAS G12C. Aprobaciones en Inmunología —El medicamento de Galderma, Nemluvio, recibió la aprobación de la Comisión Europea como tratamiento para los trastornos de la piel inflamatorios dermatitis atópica y prurigo nodularis. La inyección mensual es un anticuerpo diseñado para bloquear la señalización de IL-31. La FDA aprobó Nemluvio para prurigo nodularis y dermatitis atópica el año pasado. —Omvoh de Eli Lilly, un medicamento biológico aprobado por primera vez en 2023 como tratamiento para la colitis ulcerosa, añadió la enfermedad de Crohn moderadamente a severamente activa a su etiqueta. El medicamento es un anticuerpo que apunta a IL-23p19, una proteína que contribuye a la inflamación gastrointestinal. Las presentaciones regulatorias en la enfermedad de Crohn están actualmente bajo revisión en Europa y Japón. En la colitis ulcerosa, el medicamento está aprobado en 44 países. —Palforzia, una inmunoterapia para la alergia a los cacahuetes comercializada por Stallergenes Greer, amplió los usos aprobados del producto en Europa para incluir el tratamiento de niños de 1 a 3 años. La aprobación inicial de Palforzia cubría a niños de 4 a 17 años. La nueva aprobación en Europa llega aproximadamente seis meses después de que la terapia obtuviera una decisión regulatoria similar de la FDA. Stallergenes Greer, de propiedad privada, añadió Palforzia a su cartera de productos contra la alergia a través de un acuerdo de 2023 con Nestlé. Aprobaciones para Medicamentos Neurológicos y para el Dolor —Supernus Pharmaceuticals recibió la aprobación de la FDA para Onapgo, un producto de combinación de fármacos y dispositivos que infunde continuamente el fármaco apomorfina para tratar los episodios “off” experimentados por pacientes con enfermedad de Parkinson. Onapgo se une a la línea de medicamentos para el Parkinson de Supernus que incluye Apokyn, un producto de bolígrafo de inyección que administra apomorfina, y Gocovri, una cápsula aprobada para tratar la discinesia y el tiempo de inactividad en pacientes con Parkinson. —El medicamento sin opioides de Vertex Pharmaceuticals, Journavx, ganó la aprobación de la FDA como tratamiento de primera línea para el dolor agudo moderado a grave en adultos. La pastilla dos veces al día apunta a NaV1.8, una vía en el sistema nervioso periférico. Al detener las señales de dolor en la periferia antes de que lleguen al cerebro, los medicamentos de esta clase están destinados a evitar los riesgos de adicción que presentan los opioides, que alcanzan objetivos en el cerebro. —La FDA aprobó Spravato de Johnson & Johnson como monoterapia para adultos con depresión resistente al tratamiento. La aprobación inicial del aerosol nasal en 2019 cubría su uso en combinación con un antidepresivo oral para la depresión resistente al tratamiento en adultos. Aprobaciones de Vacunas —Bavarian Nordic recibió la aprobación de la FDA para su vacuna de partículas similares a virus de chikungunya, que se comercializará bajo el nombre de marca Vimkunya. La aprobación de la FDA cubre el uso de la vacuna en personas de 12 años en adelante. Esa es un rango más amplio que el de Ixchiq de Valneva, que se convirtió en la primera vacuna contra el chikungunya aprobada por la FDA en 2023. Ixchiq está indicado para su uso en personas de 18 años en adelante. La nueva aprobación de Bavarian Nordic estuvo acompañada de un bono de revisión prioritaria de enfermedades tropicales, que la compañía dijo que planea vender. —Una vacuna de GSK que cubre cinco grupos de bacterias que causan enfermedad meningocócica ahora está aprobada por la FDA para su uso en personas de 10 a 25 años. La vacuna, nombre de marca Penmenvy, combina componentes de dos vacunas meningocócicas de GSK ya disponibles, Bexsero y Menveo. Penmenvy competirá ahora con Penbraya de Pfizer, que también cubre cinco grupos bacterianos. Ambas vacunas se administran como dos inyecciones intramusculares separadas seis meses. —Una vacuna contra la Covid-19 desarrollada por los socios Arcturus Therapeutics y CSL ahora está aprobada en Europa. La vacuna, nombre de marca Kostaive, utiliza ARN autoamplificador. A diferencia de las vacunas de ARNm tradicionales, las vacunas de ARN autoamplificador instruyen al cuerpo a producir más ARNm y proteínas para aumentar la respuesta inmune. Kostaive fue desarrollado originalmente por Arcturus. En 2022, CSL pagó $200 millones por colaborar en la vacuna. Según los términos del acuerdo, Arcturus es responsable de presentaciones regulatorias en Estados Unidos y Europa, así como de la I+D de candidatos a vacunas de próxima generación. La filial de CSL, Seqirus, lidera toda la demás I+D en Covid-19, influenza y otros campos. Más Aprobaciones Regulatorias —Izervay, un medicamento para la degeneración geográfica comercializado por Astellas Pharma, ahora está aprobado para una dosificación más prolongada. La aprobación inicial del producto en 2023 permitía que la inyección ocular mensual se administrara durante un máximo de 12 meses. La nueva aprobación elimina la restricción de 12 meses. Sin embargo, el producto de Astellas no recibió la aprobación de la FDA para la administración cada dos meses. Esa flexibilidad adicional lo habría puesto a la par con el medicamento de degeneración geográfica de Apellis Pharmaceuticals, Syfovre, que está aprobado para dosificaciones mensuales y cada dos meses. —El medicamento de Novo Nordisk, Ozempic, ahora está aprobado para tratar la enfermedad renal crónica en pacientes con diabetes tipo 2. El exitoso medicamento fue aprobado inicialmente para la diabetes tipo 2, que es un factor de riesgo para la enfermedad renal crónica. En el estudio pivotal que respalda la última aprobación regulatoria, Ozempic llevó a una reducción del 24% en las complicaciones de la enfermedad renal en comparación con un placebo. —La combinación de antibióticos de
