Las terapias de proteínas para el ojo deben ser dosificadas como inyecciones frecuentes. La terapia genética ofrece un tratamiento único, pero también debe ser administrado por inyección. La terapia génica de Neurotech Pharmaceuticals viene en un implante quirúrgico, y ahora es el primer tratamiento aprobado por la FDA para un trastorno raro de pérdida de visión.
La aprobación otorgada el 5 de marzo cubre el tratamiento de la telangiectasia macular tipo 2 (MacTel) en adultos. La terapia de Neurotech, conocida en desarrollo como revakinagene taroretcel, se comercializará bajo el nombre de Encelto.
Existen dos tipos de MacTel. En el tipo 2, los diminutos vasos sanguíneos en el centro de la retina se vuelven anormales y pueden ensancharse, según la Academia Americana de Oftalmología. La enfermedad también puede llevar a la formación de nuevos vasos sanguíneos debajo de la retina que filtran líquido. Con el tiempo, los pacientes experimentan visión borrosa y pérdida de la visión central. MacTel tipo 2 afecta a ambos ojos, pero no siempre con la misma gravedad. La enfermedad suele presentarse en adultos de mediana edad. Su causa es desconocida.
Las terapias de proteínas para trastornos oculares requieren inyecciones frecuentes porque esas proteínas diseñadas tienen vidas medias cortas. Neurotech, con sede en Cumberland, Rhode Island, ha desarrollado una forma alternativa de administrar proteínas terapéuticas a la retina. La compañía privada ha desarrollado una tecnología de plataforma basada en una línea de células que pueden ser diseñadas para producir continuamente proteínas terapéuticas. La tecnología cubre varias clases de proteínas, incluidos anticuerpos, proteínas de fusión y factores de crecimiento.
Para MacTel, la tecnología de Neurotech administra el factor neurotrófico ciliar humano (CNTF), una proteína de señalización producida en el cuerpo que promueve la supervivencia de las neuronas. Esta proteína ha sido estudiada para aplicaciones en enfermedades neurodegenerativas y degeneración retiniana. El enfoque de Neurotech emplea una cápsula implantada quirúrgicamente en el ojo durante un procedimiento ambulatorio. Cada cápsula contiene hasta 440,000 células epiteliales pigmentarias retinianas alogénicas, que expresan versiones diseñadas de CNTF.
El componente de la cápsula de Encelto es semipermeable, lo que permite que entren nutrientes esenciales y que salgan proteínas terapéuticas, según Neurotech. La membrana exterior protege a las células encapsuladas de ser atacadas por el sistema inmunológico del paciente. Aunque el mecanismo de acción de Encelto no se comprende completamente, se cree que las proteínas de esta terapia desencadenan eventos que promueven la supervivencia de los fotorreceptores en el ojo.
Neurotech sostiene que su enfoque ofrece varias ventajas. La proteína terapéutica se produce y libera directamente en el ojo, lo que significa que se necesita una cantidad relativamente pequeña de proteína en comparación con lo que se requeriría de un sistema de administración de medicamentos controlado por tiempo. La tecnología de Neurotech proporciona una secreción continua y a largo plazo de proteínas terapéuticas. Además, el tratamiento puede ser interrumpido simplemente recuperando el implante.
La revisión regulatoria de Encelto se basó en datos de dos ensayos clínicos de fase 3. En ambos estudios, los resultados mostraron una desaceleración estadísticamente significativa y clínicamente significativa de la progresión de la enfermedad medida a los 24 meses. El implante también demostró ser seguro y bien tolerado en ambos ensayos clínicos.
“He visto el impacto que MacTel puede tener en los pacientes y su calidad de vida”, dijo el Dr. Charles Wykoff, director de investigación de Retinal Consultants of Texas e investigador en los ensayos clínicos de Encelto, en el anuncio de aprobación de Neurotech. “Ahora, con un tratamiento aprobado por la FDA, estoy seguro de que Encelto podrá ralentizar significativamente la progresión de la enfermedad para muchos pacientes afectados por MacTel, permitiéndoles la oportunidad de preservar una visión más funcional con el tiempo.”
Neurotech no ha revelado un precio para Encelto. La compañía espera que el producto, su primera terapia aprobada, esté disponible en junio.
Foto: Karen Bleier / AFP, vía Getty Images.