Takeda Pharmaceutical está ampliando sus perspectivas en hematología con un acuerdo por los derechos de un medicamento que avanza a pruebas decisivas en un tipo de cáncer de sangre, brindando al gigante farmacéutico japonés un activo que potencialmente podría competir con un producto blockbuster de Bristol Myers Squibb. Takeda está obteniendo elritercept, el principal candidato a fármaco de Keros Therapeutics. Según los términos del acuerdo anunciado el martes, la empresa farmacéutica está pagando $200 millones por adelantado por los derechos exclusivos del fármaco a nivel mundial, excepto en China, donde Hansoh Pharmaceutical posee los derechos. Takeda asumirá la responsabilidad de desarrollar, fabricar y comercializar el elritercept. Keros, con sede en Lexington, Massachusetts, podría recibir más de $1.1 mil millones en pagos por hitos, además de regalías de las ventas de un producto aprobado por Takeda. Keros desarrolla fármacos que abordan la señalización disfuncional asociada con la familia de proteínas del factor de crecimiento transformante-beta (TGF-beta), que desempeñan roles clave en el crecimiento, la reparación y el mantenimiento de tejidos, incluida la sangre. Los fármacos de la biotecnología son proteínas diseñadas que funcionan como “trampas de ligandos”, uniendo los ligandos del receptor de TGF-beta para bloquear la señalización que inhibe que los glóbulos rojos se desarrollen en células maduras. Elritercept actualmente está siendo evaluado en síndrome mielodisplásico (MDS) y mielofibrosis. Ambos tipos de cáncer de sangre conducen a anemia. A pesar de que existen fármacos disponibles para tratar el MDS y la mielofibrosis, el elritercept competiría más directamente contra Reblozyl, un fármaco de Bristol Myers Squibb que también funciona uniéndose a los ligandos de TGF-beta. Este fármaco, que cuenta con aprobaciones para tratar la anemia en pacientes con MDS y la rara enfermedad sanguínea beta talasemia, representó $1.2 mil millones en ingresos en los primeros nueve meses de este año, un aumento del 78% en comparación con el mismo período en 2023. En su informe anual, Keros dice que los resultados de los ensayos clínicos de Reblozyl mostraron que la mayoría de los respondedores eran aquellos con una baja dependencia de transfusiones de sangre para abordar la anemia del MDS. La compañía cree que hay una necesidad de ayudar a los pacientes de MDS de manera más amplia, independientemente de su carga de transfusión. Keros también ve posibles aplicaciones de elritercept, conocido en etapas anteriores de desarrollo como KER-050, en otras indicaciones caracterizadas por niveles más bajos de lo normal de células sanguíneas. “KER-050 está diseñado para alterar las vías de señalización de TGF-beta en múltiples etapas de diferenciación hematopoyética en glóbulos rojos y plaquetas”, afirmó Keros en el informe. “Consecuentemente, creemos que KER-050 tiene el potencial de proporcionar beneficios terapéuticos en un subconjunto más amplio de pacientes con MDS que presentan defectos variados en el compromiso, diferenciación y maduración de múltiples tipos celulares encontrados en la sangre”. Elritercept actualmente está siendo evaluado en dos ensayos de fase 2, uno en pacientes con MDS de muy bajo, bajo o riesgo intermedio y otro en pacientes con mielofibrosis. Keros dijo que un ensayo clínico de fase 3 evaluando elritercept en adultos con anemia dependiente de transfusiones con MDS de muy bajo, bajo o riesgo intermedio comenzará a inscribir a los pacientes pronto. En los resultados preliminares de los estudios de etapa intermedia, Keros ha informado que el fármaco del estudio llevó a aumentos en la producción de glóbulos rojos y plaquetas. Se espera que los datos adicionales de la fase 2 se presenten en la reunión anual de la Sociedad Estadounidense de Hematología que comienza este fin de semana. Al parecer, Takeda quedó impresionada con los datos que ha visto hasta ahora. “Basándonos en los resultados prometedores que elritercept ha mostrado en la clínica hasta la fecha, esperamos seguir explorando su potencial y tener la oportunidad de potencialmente entregárselo a los pacientes con trastornos hematológicos”, dijo P.K. Morrow, jefe de la unidad de área terapéutica de oncología de Takeda, en un comunicado preparado. “Este acuerdo se alinea con nuestro objetivo de avanzar en terapias que puedan cambiar el paradigma de tratamiento para poblaciones de pacientes desatendidas”. El analista de Leerink Partners, Thomas Smith, habló con ejecutivos de Keros, quienes le dijeron que el acuerdo de elritercept fue competitivo y atrajo múltiples ofertas. Eligieron a Takeda porque creen que el gigante farmacéutico japonés tiene la infraestructura de desarrollo y comercial para maximizar el valor del activo al perseguir oportunidades más amplias de las que Keros podría hacer por su cuenta, incluido el desarrollo del fármaco como tratamiento de primera línea para el MDS. Con el elritercept yendo a Takeda, Keros se queda con dos programas propiedad exclusiva: cibotercept para hipertensión arterial pulmonar (PAH) y trastornos cardiovasculares, y KER-065 para obesidad y enfermedades neuromusculares. Smith dijo que Leerink espera que los inversores de Keros sigan enfocados en la prueba de fase 2 de cibotercept en PAH, la cual se espera que publique datos preliminares en el segundo trimestre de 2025. Este fármaco de Keros podría competir contra el fármaco de trampa de ligandos de Merck, Winrevair, que obtuvo la aprobación de la FDA en PAH a principios de este año. Smith ve oportunidades para que el fármaco de Keros muestre diferenciación con flexibilidad de dosificación y mejor seguridad. Imagen de dominio público por el usuario de Flickr SciTechTrend.
