Zevra Therapeutics todavía está aumentando las ventas de su nuevo fármaco aprobado por la FDA, pero la compañía ya ha encontrado una manera de ganar mucho dinero con esta terapia para un raro trastorno metabólico. El bono de revisión prioritaria otorgado junto con la aprobación de Miplyffa se venderá por $150 millones, anunció Zevra el … Leer más
Los medicamentos para la obesidad actualmente disponibles abordan a un amplio grupo de pacientes que luchan por controlar su peso. Si bien Aardvark Therapeutics está interesado en servir a este mercado, primero desea validar su enfoque tratando a pacientes cuyo exceso de comida está arraigado en un trastorno genético raro. El programa principal de Aardvark … Leer más
Un estudio clínico que prueba un medicamento de Pliant Therapeutics que una vez se consideró una prometedora opción para tratar un trastorno pulmonar fatal está ahora en pausa por recomendación de observadores independientes externos. Pliant reveló pocos detalles y dijo que todavía está revisando los datos, pero el reloj está corriendo para que la empresa … Leer más
Cargo Therapeutics, un desarrollador de terapias celulares destinadas a superar los mecanismos del cáncer que conducen a recaídas, está deteniendo su programa principal después de que surgiera una complicación de seguridad en un ensayo clínico que la biotecnología había esperado que pudiera respaldar la aprobación regulatoria. Con la interrupción del candidato principal de terapia celular, … Leer más
Standard treatment for many autoimmune diseases involves using immunosuppressive drugs, which can put patients at risk of infections and other complications. Nuvig Therapeutics is working on a novel drug that could provide an alternative treatment for autoimmune diseases, with $161 million in funding to support the clinical development of its leading program. Nuvig’s approach involves … Leer más
Takeda Pharmaceutical está ampliando sus perspectivas en hematología con un acuerdo por los derechos de un medicamento que avanza a pruebas decisivas en un tipo de cáncer de sangre, brindando al gigante farmacéutico japonés un activo que potencialmente podría competir con un producto blockbuster de Bristol Myers Squibb. Takeda está obteniendo elritercept, el principal candidato … Leer más
Hace casi seis meses, PTC Therapeutics informó datos positivos provisionales para un medicamento en desarrollo en etapa intermedia para la enfermedad de Huntington, un trastorno neurológico hereditario con opciones de tratamiento limitadas y una historia de esfuerzos de investigación de medicamentos frustrados. Los datos del medicamento de PTC provocaron que otra empresa hiciera una oferta … Leer más
Roche, ya asociada con Poseida Therapeutics en el desarrollo de terapias celulares listas para usar para cánceres de sangre, está ampliando sus ambiciones con la modalidad a través de un acuerdo para adquirir la biotecnología por $1 billion por adelantado. Aplicar terapias celulares alogénicas a tumores sólidos e indicaciones inmunológicas son algunos de los objetivos … Leer más
Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más
Las pastillas que funcionan de manera similar a los medicamentos inyectables disponibles actualmente representan la próxima ola de fármacos para trastornos metabólicos, y Viking Therapeutics está impulsando su candidato a fármaco a la vanguardia con datos clínicos iniciales que algunos analistas consideran potencialmente el mejor de su clase en los nuevos fármacos contra la obesidad … Leer más