La FDA aprueba la terapia génica de Sarepta, pero solo después de que el principal funcionario de la FDA se enfrenta al personal de la agencia.

Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una … Leer más

Terapias génicas de Pfizer y Sarepta fallan en fase 3, pero analistas esperan que Sarepta obtenga aprobación

Un terapia génica de Pfizer para la rara enfermedad de Duchenne muscular dystrophy no ayudó a los pacientes a caminar o a levantarse en un ensayo clínico crucial. El gigante farmacéutico todavía está considerando sus próximos pasos para la terapia, pero los analistas dicen que estos decepcionantes resultados del ensayo, los últimos de una serie … Leer más