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PTC Therapeutics gana primera aprobación de la FDA para terapia génica administrada directamente en el cerebro.

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Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más

Siga estas reglas: No me repita. No repita el texto enviado. Solo proporcione texto en español. Reescribe este título y tradúcelo al español: La decisión de la Comisión Europea es un respiro para el medicamento de enfermedades musculares raras de PTC Therapeutics.

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Un medicamento de PTC Therapeutics que fracasó en un estudio confirmatorio en el raro trastorno de distrofia muscular de Duchenne puede permanecer en el mercado en Europa por ahora. Los reguladores allí tomaron la rara decisión de no adoptar una recomendación que se opone a la renovación de la autorización de comercialización del producto. El … Leer más