Editor de la base de datos de Beam presenta datos tempranos en rara enfermedad hepática que preparan venta de acciones de $500 millones en un mercado difícil.

Editor de la base de datos de Beam presenta datos tempranos en rara enfermedad hepática que preparan venta de acciones de 0 millones en un mercado difícil.

Un tratamiento de edición génica de Beam Therapeutics diseñado para corregir una mutación en la raíz de una rara deficiencia de proteínas hepáticas ahora muestra signos tempranos de eficacia junto con datos de seguridad que alivian algunas preocupaciones sobre este enfoque. Los resultados también indican que la terapia de Beam podría ofrecer una ventaja sobre … Leer más

La FDA otorga aprobación acelerada al medicamento de Gilead Sciences para una enfermedad hepática rara.

La FDA otorga aprobación acelerada al medicamento de Gilead Sciences para una enfermedad hepática rara.

Un medicamento de Gilead Sciences adquirido a principios de este año en un acuerdo multimillonario ahora está aprobado por la FDA como nuevo tratamiento para la colangitis biliar primaria (PBC), una rara enfermedad hepática que puede llevar a la insuficiencia hepática. La aprobación anunciada el miércoles para el medicamento cubre el tratamiento de adultos cuya … Leer más

Ipsen y Genfit, Fármaco que Falló en MASH, Obtiene Aprobación de la FDA para una Enfermedad Hepática Mucho Más Rara

Editor de la base de datos de Beam presenta datos tempranos en rara enfermedad hepática que preparan venta de acciones de 0 millones en un mercado difícil.

Una rara enfermedad hepática que puede progresar a insuficiencia de órganos ahora tiene una nueva terapia aprobada por la FDA, un medicamento de Ipsen que aporta un enfoque novedoso para tratar la condición crónica. El medicamento de Ipsen, elafibranor, trata la colangitis biliar primaria (PBC). La decisión regulatoria anunciada el lunes por la noche convierte … Leer más