Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más
Un tratamiento genético de Neurogene en desarrollo para el raro trastorno del desarrollo neurológico del síndrome de Rett tiene datos alentadores en una pequeña grupo de pacientes, una lectura intermedia que viene una semana después de una colocación privada que infundió a la biotecnología con $200 millones para durar los próximos dos años. Pero los … Leer más
Un tratamiento genético de MeiraGTx Holdings para la enfermedad de Parkinson tiene datos preliminares de un pequeño ensayo clínico que muestra que el tratamiento único mostró tanto seguridad como eficacia, resultados que sientan las bases para discusiones con los reguladores sobre un estudio de Fase 3. El tratamiento genético de MeiraGTx, AAV-GAD, había publicado previamente … Leer más
Astellas Pharma está apostando en trastornos neurodegenerativos, comprometiendo $50 millones a AviadoBio por la oportunidad de licenciar su programa líder, una terapia génica experimental para un tipo de demencia sin medicamentos aprobados por la FDA. La suma se desglosa en una inversión de capital de $20 millones y hasta $30 millones en pagos iniciales. El … Leer más
Un terapia génica de Pfizer para la hemofilia A redujo las tasas de sangrado en pacientes con el trastorno sanguíneo hereditario, cumpliendo los objetivos de su estudio de Fase 3. Los resultados preliminares anunciados el miércoles son medidas tomadas a los 15 meses en un estudio que seguirá a los pacientes por hasta cinco años, … Leer más
Una terapia génica de uniQure para la enfermedad de Huntington tiene datos provisionales que muestran que el tratamiento único ralentiza la progresión de este raro trastorno neurodegenerativo que no tiene terapias aprobadas por la FDA. Basándose en estos datos alentadores, la compañía dijo el martes que ahora planea discutir con los reguladores el potencial de … Leer más
Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una … Leer más
Robin Alderman se enfrenta a una cruda realidad: la terapia génica podrÃa curar la rara deficiencia inmunológica hereditaria de su hijo Camden. Pero no está disponible para él. En 2022, Orchard Therapeutics con sede en Londres dejó de invertir en un tratamiento experimental para la afección, el sÃndrome de Wiskott-Aldrich. Y no hay estudios de … Leer más