Un paciente ha fallecido después de recibir tratamiento con Elevidys, el producto de Sarepta Therapeutics que es la única terapia génica aprobada por la FDA para la distrofia muscular de Duchenne, la compañía reveló el martes. El paciente, un joven, sufrió insuficiencia hepática aguda después de recibir la terapia, dijo Sarepta. La lesión hepática es … Leer más
MeiraGTx tiene una terapia génica en un ensayo clínico potencialmente pivotal para pacientes con cáncer y otra terapia génica lista para comenzar la Fase 3 en la enfermedad de Parkinson. Completar los estudios será costoso y recaudar dinero es desafiante con la volatilidad del mercado de valores aumentando día a día. MeiraGTx encontró otra manera … Leer más
Las terapias de proteínas para el ojo deben ser dosificadas como inyecciones frecuentes. La terapia genética ofrece un tratamiento único, pero también debe ser administrado por inyección. La terapia génica de Neurotech Pharmaceuticals viene en un implante quirúrgico, y ahora es el primer tratamiento aprobado por la FDA para un trastorno raro de pérdida de … Leer más
Bluebird Bio, una empresa que dirigió tres terapias génicas a la aprobación de la FDA pero luchó para comercializarlas, ha encontrado el efectivo que necesita para poner esas terapias en una posición financiera más sólida al llegar a un acuerdo para venderse a dos firmas de capital privado por alrededor de $29 millones. Carlyle y … Leer más
El cáncer está bien representado en la cartera y el pipeline de Astellas Pharma, pero el fabricante de medicamentos ha hecho de la diversificación una parte clave de su estrategia de crecimiento. Los productos más nuevos en su línea de medicamentos incluyen un fármaco para trastornos de la visión y una terapia de primera clase … Leer más
Pfizer’s partnership with Sangamo Therapeutics produced a gene therapy for hemophilia A that reached discussions with the FDA for a regulatory submission. That’s as far as the alliance will go. Pfizer is terminating the seven-year-old pact, a move that comes before the pharmaceutical giant must pay costly milestone payments for a product with uncertain commercial … Leer más
El participante del ensayo clínico que fue hospitalizado por complicaciones graves después de recibir la dosis alta de la terapia génica experimental para el síndrome de Rett de Neurogene ha fallecido. Neurogene reveló la muerte en una presentación regulatoria después del cierre del mercado el jueves. La compañía dijo que la FDA está permitiendo que … Leer más
Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más
Un tratamiento genético de Neurogene en desarrollo para el raro trastorno del desarrollo neurológico del síndrome de Rett tiene datos alentadores en una pequeña grupo de pacientes, una lectura intermedia que viene una semana después de una colocación privada que infundió a la biotecnología con $200 millones para durar los próximos dos años. Pero los … Leer más
Un tratamiento genético de MeiraGTx Holdings para la enfermedad de Parkinson tiene datos preliminares de un pequeño ensayo clínico que muestra que el tratamiento único mostró tanto seguridad como eficacia, resultados que sientan las bases para discusiones con los reguladores sobre un estudio de Fase 3. El tratamiento genético de MeiraGTx, AAV-GAD, había publicado previamente … Leer más