El cáncer está bien representado en la cartera y el pipeline de Astellas Pharma, pero el fabricante de medicamentos ha hecho de la diversificación una…
Pfizer’s partnership with Sangamo Therapeutics produced a gene therapy for hemophilia A that reached discussions with the FDA for a regulatory submission. That’s as far…
Paciente muere en ensayo de terapia génica, pero la FDA permite a Neurogene proceder con baja dosis.
El participante del ensayo clínico que fue hospitalizado por complicaciones graves después de recibir la dosis alta de la terapia génica experimental para el síndrome…
Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer…
Un tratamiento genético de Neurogene en desarrollo para el raro trastorno del desarrollo neurológico del síndrome de Rett tiene datos alentadores en una pequeña grupo…
Un tratamiento genético de MeiraGTx Holdings para la enfermedad de Parkinson tiene datos preliminares de un pequeño ensayo clínico que muestra que el tratamiento único…
Astellas Pharma está apostando en trastornos neurodegenerativos, comprometiendo $50 millones a AviadoBio por la oportunidad de licenciar su programa líder, una terapia génica experimental para…
Un terapia génica de Pfizer para la hemofilia A redujo las tasas de sangrado en pacientes con el trastorno sanguíneo hereditario, cumpliendo los objetivos de…
Una terapia génica de uniQure para la enfermedad de Huntington tiene datos provisionales que muestran que el tratamiento único ralentiza la progresión de este raro…
Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando…