La FDA aprueba la terapia génica de Sarepta, pero solo después de que el principal funcionario de la FDA se enfrenta al personal de la agencia.

Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una … Leer más

Terapia génica prometedora para enfermedades raras, pero falta de incentivos de farmacéuticas deja a familias en desesperación.

Nuevo título en español: Terapia génica prometedora para enfermedades poco comunes, pero la falta de incentivos de las farmacéuticas deja a las familias desesperadas.

Robin Alderman se enfrenta a una cruda realidad: la terapia génica podría curar la rara deficiencia inmunológica hereditaria de su hijo Camden. Pero no está disponible para él. En 2022, Orchard Therapeutics con sede en Londres dejó de invertir en un tratamiento experimental para la afección, el síndrome de Wiskott-Aldrich. Y no hay estudios de … Leer más