Siga estas reglas: No me repita. No repita el texto enviado. Solo proporcione texto en español. Reescriba este título y tradúzcalo al español: “Ejecutivo de Astellas habla sobre negociaciones y estrategia de tuberías en cáncer, terapia génica y más”

El cáncer está bien representado en la cartera y el pipeline de Astellas Pharma, pero el fabricante de medicamentos ha hecho de la diversificación una parte clave de su estrategia de crecimiento. Los productos más nuevos en su línea de medicamentos incluyen un fármaco para trastornos de la visión y una terapia de primera clase … Leer más

Pfizer termina alianza con Sangamo en terapia génica para la hemofilia al borde de la presentación ante la FDA.

Pfizer’s partnership with Sangamo Therapeutics produced a gene therapy for hemophilia A that reached discussions with the FDA for a regulatory submission. That’s as far as the alliance will go. Pfizer is terminating the seven-year-old pact, a move that comes before the pharmaceutical giant must pay costly milestone payments for a product with uncertain commercial … Leer más

Paciente muere en ensayo de terapia génica, pero la FDA permite a Neurogene proceder con baja dosis.

El participante del ensayo clínico que fue hospitalizado por complicaciones graves después de recibir la dosis alta de la terapia génica experimental para el síndrome de Rett de Neurogene ha fallecido. Neurogene reveló la muerte en una presentación regulatoria después del cierre del mercado el jueves. La compañía dijo que la FDA está permitiendo que … Leer más

PTC Therapeutics gana primera aprobación de la FDA para terapia génica administrada directamente en el cerebro.

Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más

Terapia Génica Neurogénica Muestra Signos de Eficacia en un Estudio Pequeño, Pero un Evento Adverso Asusta a los Inversores

Un tratamiento genético de Neurogene en desarrollo para el raro trastorno del desarrollo neurológico del síndrome de Rett tiene datos alentadores en una pequeña grupo de pacientes, una lectura intermedia que viene una semana después de una colocación privada que infundió a la biotecnología con $200 millones para durar los próximos dos años. Pero los … Leer más

En los talones de datos positivos sobre terapia génica para el Parkinson, MeiraGTx mira hacia adelante hacia la prueba pivotal.

Un tratamiento genético de MeiraGTx Holdings para la enfermedad de Parkinson tiene datos preliminares de un pequeño ensayo clínico que muestra que el tratamiento único mostró tanto seguridad como eficacia, resultados que sientan las bases para discusiones con los reguladores sobre un estudio de Fase 3. El tratamiento genético de MeiraGTx, AAV-GAD, había publicado previamente … Leer más

Otro acuerdo de terapia génica de Astellas, esta vez $50 millones por opción en el programa de demencia de AviadoBio.

Astellas Pharma está apostando en trastornos neurodegenerativos, comprometiendo $50 millones a AviadoBio por la oportunidad de licenciar su programa líder, una terapia génica experimental para un tipo de demencia sin medicamentos aprobados por la FDA. La suma se desglosa en una inversión de capital de $20 millones y hasta $30 millones en pagos iniciales. El … Leer más

Siga estas reglas: No me repita. No repita el texto enviado. Solo proporcione texto en español. Reescribe este título y tradúcelo al español: La terapia génica de Pfizer para la hemofilia cumple con los objetivos de la Fase 3, pero su éxito es más importante para Sangamo.

Un terapia génica de Pfizer para la hemofilia A redujo las tasas de sangrado en pacientes con el trastorno sanguíneo hereditario, cumpliendo los objetivos de su estudio de Fase 3. Los resultados preliminares anunciados el miércoles son medidas tomadas a los 15 meses en un estudio que seguirá a los pacientes por hasta cinco años, … Leer más

Con nuevos datos de terapia génica para la enfermedad de Huntington, uniQure espera un camino más rápido con la FDA.

Una terapia génica de uniQure para la enfermedad de Huntington tiene datos provisionales que muestran que el tratamiento único ralentiza la progresión de este raro trastorno neurodegenerativo que no tiene terapias aprobadas por la FDA. Basándose en estos datos alentadores, la compañía dijo el martes que ahora planea discutir con los reguladores el potencial de … Leer más

La FDA aprueba la terapia génica de Sarepta, pero solo después de que el principal funcionario de la FDA se enfrenta al personal de la agencia.

Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una … Leer más