Terapia génica prometedora para enfermedades raras, pero falta de incentivos de farmacéuticas deja a familias en desesperación.
Nuevo título en español: Terapia génica prometedora para enfermedades poco comunes, pero la falta de incentivos de las farmacéuticas deja a las familias desesperadas.
Robin Alderman se enfrenta a una cruda realidad: la terapia génica podrÃa curar la rara deficiencia inmunológica hereditaria de su hijo Camden. Pero no está disponible para él. En 2022, Orchard Therapeutics con sede en Londres dejó de invertir en un tratamiento experimental para la afección, el sÃndrome de Wiskott-Aldrich. Y no hay estudios de … Leer más