PTC Therapeutics gana primera aprobación de la FDA para terapia génica administrada directamente en el cerebro.
Una deficiencia enzimática ultra rara que impide a los bebés lograr la función muscular adecuada, entre otros retrasos en el desarrollo, ahora tiene su primer tratamiento aprobado por la FDA. El nuevo producto, una terapia génica desarrollada por PTC Therapeutics, también es la primera terapia génica aprobada en los EE. UU. que se administra directamente … Leer más
