Un terapia génica de Pfizer para la hemofilia A redujo las tasas de sangrado en pacientes con el trastorno sanguíneo hereditario, cumpliendo los objetivos de su estudio de Fase 3. Los resultados preliminares anunciados el miércoles son medidas tomadas a los 15 meses en un estudio que seguirá a los pacientes por hasta cinco años, lo que significa que la durabilidad del tratamiento único sigue siendo una pregunta abierta. La gigante farmacéutica ahora planea reunirse con reguladores para discutir los próximos pasos para la terapia.
En la hemofilia A, niveles insuficientes de una proteína de coagulación llamada factor VIII hacen que los pacientes sean susceptibles a eventos de sangrado frecuentes. El tratamiento incluye infusiones regulares de esta proteína de coagulación para prevenir estos eventos. La terapia génica de Pfizer, giroctocogene fitelparvovec, entrega una versión funcional del gen que codifica para el factor VIII, permitiendo a los pacientes producir esta proteína de coagulación por sí mismos.
El estudio de Fase 3 abierto inscribió a 75 hombres adultos con hemofilia moderadamente grave a grave. Estos pacientes se están comparando con ellos mismos. Antes de recibir la terapia génica, los pacientes participaron en un estudio piloto, durante el cual recibieron infusiones rutinarias de terapia de reemplazo de factor VIII durante al menos seis meses.
El objetivo principal del estudio de Fase 3 es medir las tasas de sangrado anualizadas. Los resultados preliminares provienen de un análisis primario de eficacia de 50 participantes. Los resultados mostraron que desde la semana 12 hasta al menos 15 meses, la tasa de sangrado anualizada promedio fue de 1,24. Eso se compara con la tasa de sangrado anualizada total promedio de 4,73 en los participantes antes de recibir la terapia génica. La reducción en las tasas de sangrado es estadísticamente significativa.
En 2021, la FDA puso el estudio de Fase 3 en espera clínica después de que los niveles de factor VIII en algunos pacientes tratados alcanzaron más del 150%. Niveles altos de la proteína de coagulación pueden provocar coágulos sanguíneos. El estudio luego fue autorizado para reanudarse. El miércoles, Pfizer dijo que se observaron niveles transitorios elevados de factor VIII del 150% o más en el 49,3% de los participantes dosificados. Pero la compañía agregó que estos niveles más altos no tuvieron impacto en la eficacia y seguridad. De los 15 eventos adversos graves reportados, 13 de ellos reportados en 10 pacientes se consideraron relacionados con el tratamiento. Pfizer no reveló detalles adicionales sobre estas complicaciones, pero dijo que se resolvieron en respuesta a la gestión clínica.