Scholar Rock sostiene que su fármaco experimental para la atrofia muscular espinal puede lograr lo que ninguno de los tratamientos actualmente disponibles puede hacer para tratar esta rara enfermedad. Después de que datos positivos de un estudio crucial hicieran que las acciones de la biotecnología se dispararan, Scholar Rock ha recaudado $300 millones de una oferta de acciones que se aplicarán a las presentaciones regulatorias y la preparación para el lanzamiento de lo que podría convertirse en su primer producto comercializado.
La venta de acciones sigue a la lectura de datos de la Fase 3 de la compañía a principios de esta semana que mostró que su fármaco, apitegromab, cumplió con el objetivo de mostrar una mejora en la función muscular en la atrofia muscular espinal (AME). La biotecnología con sede en Cambridge, Massachusetts, está planeando presentaciones regulatorias ante la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos a principios del próximo año.
La AME se deriva de mutaciones en el gen que codifica para el neurona motora de supervivencia (SMN), una proteína clave para mantener saludables a las neuronas motoras. Los pacientes que tienen la enfermedad hereditaria rara desarrollan debilidad muscular progresivamente empeorando. Hay pocos tratamientos disponibles para la AME. Biogen fue la primera con Spinraza, un oligonucleótido antisentido destinado a aumentar la producción de la proteína SMN funcional. Novartis ofrece un tratamiento único con Zolgensma, una terapia génica que reemplaza el gen defectuoso por uno funcional. Evrysdi, un fármaco desarrollado por PTC Therapeutics y comercializado por Roche, ofrece otro enfoque. Esta molécula pequeña oral está diseñada para hacer que el gen SMN2 produzca más proteína SMN.
Scholar Rock toma un enfoque diferente y tal vez complementario a las terapias disponibles para la AME. Los tratamientos que apuntan al SMN evitan la degeneración adicional de las neuronas motoras, pero no afectan directamente la atrofia muscular, dijo la compañía en una presentación a los inversores. Apitegromab es un anticuerpo monoclonal diseñado para bloquear la activación de la miostatina, una proteína en el músculo esquelético que inhibe el crecimiento muscular. Se administra como una infusión intravenosa cada cuatro semanas. La prueba controlada con placebo de la Fase 3 evaluó el fármaco en pacientes que ya estaban tomando las terapias crónicas estándar para la AME Spinraza o Evrysdi. Este ensayo reclutó a 188 pacientes con AME de 2 a 21 años.
En los resultados preliminares reportados el lunes, Scholar Rock dijo que el fármaco logró una mejora estadísticamente significativa y clínicamente significativa a los 12 meses, medida según una escala utilizada para evaluar la función muscular en pacientes con AME (una puntuación más alta indica una mejor función muscular). La compañía añadió que el 30% de los pacientes que recibieron el fármaco en estudio mostraron una mejora de 3 puntos o más en la puntuación en comparación con el 12,5% de los pacientes en el grupo de placebo. Se observó una mejora temprana en la función motora a las ocho semanas y ese beneficio se amplió en la semana 52, medida según la escala de calificación. El fármaco fue bien tolerado y no se reportaron eventos adversos graves.
“Los resultados demuestran claramente una mejora robusta y clínicamente significativa en la función motora en pacientes con AME”, dijo el CEO de Scholar Rock, Jay Backstrom, en una declaración preparada. “En Scholar Rock, estamos trabajando con urgencia para brindar los potencialmente beneficios transformadores de apitegromab a niños y adultos con AME en los EE. UU., Europa y en todo el mundo.”
Los resultados de apitegromab se presentarán el viernes durante la reunión anual del Congreso de la Sociedad Mundial de Músculos en Praga. En la presentación a los inversores, Scholar Rock afirmó que su fármaco es la primera y única terapia dirigida a los músculos que muestra una mejora funcional clínicamente significativa y estadísticamente significativa en la AME. La compañía añadió que apitegromab es la primera y única terapia anti-miostatina que muestra una mejora muscular en un estudio de Fase 3. Biohaven podría tener algo que decir al respecto pronto. Se espera que la terapia experimental para la AME de la compañía, taldefgrobep alfa, un inhibidor tanto de la miostatina como de la vía de activina A, publique datos de la Fase 3 para finales de este año.
Las acciones de Scholar Rock se dispararon más del 300% después de la publicación de datos de la biotecnología, y la compañía aprovechó la oportunidad para recaudar dinero. El martes por la noche, Scholar Rock fijó un ofrecimiento de más de 10,2 millones de acciones a $28,25 cada una. La oferta incluye warrants prefinanciados para comprar 353,983 acciones al precio de oferta público. Scholar Rock también ha otorgado a los suscriptores una opción de 30 días para comprar hasta 1,5 millones de acciones de acciones al precio de oferta público, lo que podría recaudar $42 millones más.
Scholar Rock dijo que las presentaciones regulatorias para apitegromab en los EE. UU. y Europa están planeadas para el primer trimestre del próximo año, sentando las bases para un posible lanzamiento comercial en el cuarto trimestre de 2025. Scholar Rock ve aplicaciones adicionales potenciales para apitegromab. La compañía está evaluando el fármaco como una forma de ayudar a preservar el músculo en pacientes que toman un fármaco GLP-1 para la pérdida de peso. La pérdida muscular es un efecto secundario conocido de la clase de fármacos GLP-1, lo que lleva a un número creciente de compañías a intentar abordar la complicación. A fines del mes pasado, la OPI de BioAge Labs recaudó más de $200 millones para continuar el desarrollo clínico de una molécula pequeña oral destinada a preservar la masa muscular. Un estudio de Fase 2 está en curso evaluando el fármaco de BioAge en combinación con el fármaco para la obesidad de Eli Lilly, Zepbound; se esperan resultados preliminares en el tercer trimestre de 2025. Para entonces, Scholar Rock debería tener ya los resultados principales del estudio de obesidad, que está en camino de publicar datos en el segundo trimestre de 2025.
En el prospecto, Scholar Rock dijo que los ingresos de la oferta combinados con su capital existente se utilizarán para apoyar la comercialización de apitegromab y para avanzar en otros programas. La compañía estima que la oferta de acciones proporciona suficiente capital para financiar las operaciones hasta el cuarto trimestre de 2026.
Imagen: koto_feja, Getty Images”