El participante del ensayo clínico que fue hospitalizado por complicaciones graves después de recibir la dosis alta de la terapia génica experimental para el síndrome de Rett de Neurogene ha fallecido. Neurogene reveló la muerte en una presentación regulatoria después del cierre del mercado el jueves. La compañía dijo que la FDA está permitiendo que el estudio de fase 1/2 continúe con la dosis baja de la terapia, con el código NGN-401. Neurogene agregó que incorporará esta dosis en la planificación del diseño del ensayo clínico que se espera respalde una presentación regulatoria buscando la aprobación de la terapia génica por parte de la FDA.
