La oncología es un área crítica de la salud, enfrentando desafíos significativos pero ofreciendo oportunidades sustanciales para la innovación, especialmente en el desarrollo de medicamentos farmacéuticos. La seriedad del cáncer es universal, con casi todos conociendo a alguien afectado por este diagnóstico desalentador.
El cáncer es una de las principales causas de muerte en los EE. UU., con aproximadamente 2 millones de nuevos casos diagnosticados anualmente y alrededor de 600,000 muertes cada año. La carga financiera también es significativa, con un costo de atención del cáncer que supera los $200 mil millones en 2020. Desde entonces, el costo del tratamiento del cáncer solo ha aumentado debido a la creciente prevalencia y a los tratamientos novedosos, a menudo costosos, que se han introducido.
Desde el punto de vista farmacéutico, los medicamentos oncológicos representan aproximadamente el 22% de los ingresos totales de la industria. Se espera que las ventas de terapias contra el cáncer superen los $320 mil millones para 2026, destacando tanto la importancia económica como la necesidad crítica de soluciones innovadoras en este campo.
La oncología como un enfoque principal para la farmacéutica
El enfoque en oncología dentro de la farmacéutica está impulsado por varios factores. En primer lugar, la alta necesidad médica no satisfecha. El cáncer no es una sola enfermedad, sino más bien una colección de enfermedades relacionadas con perfiles genéticos únicos, lo que requiere enfoques de tratamiento individualizados. Desafíos como la heterogeneidad genética, la diversidad de los microambientes tumorales, la evasión inmune, las metástasis y la resistencia al tratamiento complican el desarrollo de terapias efectivas.
En segundo lugar, los avances en la investigación del cáncer en biología molecular, genómica e inmunología han abierto nuevas vías para la innovación en el tratamiento. Los avances en la investigación han permitido la identificación de nuevos objetivos y el desarrollo de terapias novedosas, incluidas las inmunoterapias avanzadas y los tratamientos de precisión adaptados al perfil de un paciente individual.
Además, los incentivos regulatorios, como los procesos de aprobación acelerada de la FDA para los medicamentos oncológicos que abordan necesidades urgentes y no satisfechas, también motivan a la farmacéutica a desarrollar terapias contra el cáncer.
A pesar de estos avances y el apoyo regulatorio, el camino hacia el desarrollo de medicamentos oncológicos está lleno de desafíos. Desarrollar nuevos medicamentos contra el cáncer y tratar a pacientes con cáncer implica superar numerosos obstáculos. Tres áreas principales en las que la farmacéutica enfrenta desafíos, y donde las innovaciones digitales muestran promesa, son (1) diseño de ensayos clínicos, (2) identificación de pacientes y (3) participación de pacientes. Este artículo discutirá cada desafío con más detalle y concluirá con innovaciones digitales que están abordando estos puntos problemáticos.
Desafíos en el desarrollo de medicamentos oncológicos: Diseño de ensayos
El diseño exitoso de ensayos oncológicos es intensivo en datos, ya que requiere información de las fases de descubrimiento, ensayos en animales y ensayos humanos anteriores. Los desafíos relacionados con los datos en los ensayos oncológicos incluyen:
Los investigadores de la traducción a menudo toman decisiones críticas con datos insuficientes, careciendo de datos críticos y completos “ómicos” y otra información del paciente para informar sus elecciones.
El acceso a datos compartimentados también plantea desafíos. Los datos valiosos de las primeras etapas a menudo no están disponibles o accesibles de inmediato para las fases de ensayos posteriores. Sin embargo, incorporar datos de ensayos anteriores es esencial para diseños de ensayos óptimos.
Identificar y/o desarrollar biomarcadores y puntos finales apropiados:
Se necesitan continuamente nuevos biomarcadores a medida que nuestra comprensión del cáncer se profundiza. Los biomarcadores se pueden utilizar para refinar la relevancia y precisión de los criterios de inclusión y exclusión en los ensayos clínicos, ayudando a indicar qué pacientes son más propensos a responder al tratamiento y son menos propensos a experimentar efectos secundarios no deseados. Comprender las relaciones entre los biomarcadores es complejo y generalmente implica matemáticas y estadísticas intrincadas.
El diseño de ensayos gira en torno a la modelización de resultados para calcular la cohorte más pequeña de pacientes necesaria para garantizar el poder estadístico y resultados positivos. Siempre se prefieren ensayos más pequeños y efectivos, porque son más baratos y más fáciles de reclutar que los ensayos grandes.
La modelización de ensayos puede ayudar a evaluar ensayos fallidos. Un modelo exitoso puede ayudar a distinguir los verdaderos negativos de los falsos negativos y así informar si el diseño de un ensayo fue defectuoso, de modo que una reformulación del ensayo, en lugar de abandonar el compuesto, sea justificada.
Desafíos en el desarrollo de medicamentos oncológicos: Identificación de pacientes
Un segundo desafío importante para las empresas farmacéuticas en el desarrollo de medicamentos oncológicos es la identificación de pacientes. Esto implica no solo encontrar candidatos adecuados para ensayos clínicos, sino también emparejarlos con los tratamientos correctos.
Los extensos datos de los registros médicos electrónicos (EMR) pueden ser muy útiles en este proceso. Sin embargo, acceder y evaluar estos registros es difícil, ya que la información crucial puede estar bloqueada en archivos de imágenes o notas no estructuradas.
Los cánceres raros presentan desafíos adicionales debido a su baja incidencia. Para reclutar suficientes pacientes, a menudo se necesitan realizar ensayos en múltiples países, lo que agrega una complejidad operativa considerable.
Asegurar la diversidad en los ensayos clínicos es otro obstáculo en la identificación de pacientes. La FDA exige que los medicamentos se prueben en poblaciones diversas. Pero reclutar a minorías subrepresentadas puede ser difícil. Incluso cuando se identifican pacientes elegibles, su participación no está garantizada. La confianza de la persona y la organización son cruciales para que un paciente decida participar en un ensayo clínico. Muchos grupos minoritarios en los EE. UU. han tenido históricamente un bajo nivel de confianza en el sistema médico.
Desafíos en el desarrollo de medicamentos oncológicos: Participación de pacientes
En el desarrollo de medicamentos oncológicos, garantizar una experiencia positiva para el paciente es una tarea compleja y crucial. Una vez que se ha diseñado con éxito un ensayo oncológico, se identifican los pacientes que cumplen con los criterios de selección y aceptan participar en el ensayo, es vital proporcionarles la mejor atención y apoyo posible.
La personalización del tratamiento es un aspecto clave de este proceso. Por ejemplo, emparejar a un paciente con la terapia adecuada, ya sea en un ensayo o en un entorno del mundo real, requiere una comprensión profunda de la heterogeneidad tumoral. Al evaluar el tumor del paciente y su microambiente, los investigadores pueden determinar el mejor medicamento para ese paciente específico. Además, utilizar datos fenotípicos y genotípicos para modelar la respuesta de un paciente puede ayudar a predecir cómo reaccionará un individuo a un tratamiento específico.
Las pruebas virtuales (o in silico) de medicamentos representan otra estrategia innovadora para la personalización. Los medicamentos pueden ser probados virtualmente en pacientes utilizando “gemelos digitales”, que son modelos detallados creados a partir de datos de pacientes individuales. Estos gemelos digitales simulan y predicen cómo responderá una persona a la terapia, ayudando a desarrollar un plan de tratamiento personalizado.
Minimizar los efectos secundarios como el dolor, la ansiedad y el insomnio puede mejorar significativamente la calidad de vida y los resultados para los pacientes con cáncer. Optimizar la experiencia general del paciente también puede mejorar la adherencia a la terapia y reducir la probabilidad de que un paciente abandone una terapia.
La educación y el apoyo son vitales para la participación de los pacientes. Proporcionar información completa a los pacientes y cuidadores sobre el tratamiento y los efectos secundarios puede mejorar significativamente su experiencia. Los pacientes comprometidos y bien apoyados tienden a informar experiencias más positivas con su tratamiento contra el cáncer.
Garantizar una experiencia positiva para el paciente es un desafío continuo en el desarrollo de medicamentos oncológicos, pero está altamente correlacionado con resultados positivos. En última instancia, mejorar el viaje del paciente ayuda a prevenir las deserciones de los ensayos.
Conclusión
En resumen, el desarrollo de nuevos medicamentos oncológicos es importante tanto para los pacientes como para la industria farmacéutica. Pero la naturaleza compleja y multifacética del cáncer resulta en necesidades clínicas significativas insatisfechas en oncología.
Al intentar desarrollar nuevos medicamentos oncológicos, la farmacéutica enfrenta obstáculos en el diseño de ensayos, la identificación de pacientes y la participación de pacientes.
Afortunadamente, se están desarrollando innovaciones digitales para abordar estos desafíos de frente:
Nuevos biomarcadores digitales están llevando a una mejora en el emparejamiento paciente/terapia y una mayor efectividad de los criterios de selección de ensayos.
El acceso y uso novedosos de datos están mejorando el reclutamiento, la selección de pacientes y la personalización del tratamiento.
Herramientas avanzadas de diseño y modelización de ensayos ayudan a garantizar que los ensayos se ejecuten de manera óptima.
Procesos innovadores de identificación y reclutamiento de pacientes están acelerando los ensayos clínicos.
Las plataformas integrales de participación de pacientes y cuidadores brindan educación y manejo de efectos secundarios para mejorar el viaje del paciente.
Al aprovechar estas innovaciones digitales, la industria farmacéutica puede dar grandes pasos en el desarrollo de medicamentos oncológicos, lo que en última instancia mejorará los resultados para los pacientes con cáncer en todas partes.