Una terapia génica de Sarepta Therapeutics que falló en su prueba confirmatoria ahora ha convertido su aprobación acelerada de la FDA en una tradicional, ampliando el uso del tratamiento a un grupo más amplio de pacientes con distrofia muscular de Duchenne. Al aprobar la terapia, el principal funcionario de biológicos de la FDA citó una gama más amplia de evidencia de apoyo, anulando al personal de la agencia que no estaba convencido de que los datos mostraran que la terapia funciona para tratar la enfermedad de desgaste muscular.
La decisión de la FDA anunciada el jueves pasado permite el uso de la terapia, Elevidys, en todos los pacientes con Duchenne de 4 años en adelante. Para los pacientes que aún pueden caminar, la decisión es una aprobación estándar de la FDA. Pero en aquellos de 4 años en adelante cuya enfermedad ha progresado al punto de requerir una silla de ruedas, el fallo de la FDA es una aprobación acelerada que requiere un ensayo clínico confirmatorio adicional para confirmar que Elevidys beneficia a estos pacientes.