Los trastornos neurodegenerativos progresan de diversas maneras, pero una característica que muchos comparten es la descomposición de los axones, una fibra en forma de cable que se extiende desde una neurona y transmite señales eléctricas. Aunque los científicos han conocido durante mucho tiempo sobre la degeneración de los axones, no han tenido herramientas para detenerla. La compañía farmacéutica líder de Nura Bio bloquea un objetivo novedoso asociado con este daño a los axones y la startup ahora tiene $68 millones para avanzar a una prueba de Fase 2.
La nueva financiación anunciada el martes fue liderada por el inversor fundador The Column Group. Junto con el nuevo capital, Nura Bio, con sede en South San Francisco, anunció el nombramiento de Shilpa Sambashivan como directora ejecutiva y miembro del consejo de administración de la empresa.
El objetivo inicial de la investigación de Nura Bio es SARM1, una enzima que está involucrada en la degeneración axonal. SARM1 no se activa en personas sanas y si tiene un papel en estados de salud, los científicos no lo han encontrado, dijo Sambashivan. Pero una vez activada, la enzima conduce a la degeneración axonal. Esa activación puede ser desencadenada por una lesión química, como la quimioterapia, o una física, como una lesión cerebral traumática.
“Todos sabemos que la degeneración axonal es importante”, dijo Sambashivan, quien formaba parte del equipo fundador de Nura Bio y anteriormente se desempeñó como directora científica de la startup. “Pensábamos que era un proceso pasivo. Esto no es un proceso pasivo. De hecho, hay un mecanismo en los axones que es sensible a los cambios en el entorno”.
Nura Bio tiene como objetivo detener la degeneración axonal con un fármaco que inhibe SARM1 y penetra en el cerebro. El programa principal de la compañía, NB-4746, completó recientemente pruebas de Fase 1 en voluntarios sanos. Sambashivan dijo que los resultados mostraron que la pastilla dos veces al día fue bien tolerada sin efectos adversos. Los científicos confirmaron que el medicamento penetró en el cerebro al medirlo en el líquido cefalorraquídeo. Sin embargo, Sambashivan dijo que la prueba de Fase 1 no pudo mostrar si NB-4746 actuaba sobre SARM1 en los voluntarios sanos porque la enzima se activa solo en estados de enfermedad. Mostrar el efecto del medicamento sobre la enzima objetivo vendrá con la siguiente etapa de pruebas clínicas.
