Un tratamiento genético de MeiraGTx Holdings para la enfermedad de Parkinson tiene datos preliminares de un pequeño ensayo clínico que muestra que el tratamiento único mostró tanto seguridad como eficacia, resultados que sientan las bases para discusiones con los reguladores sobre un estudio de Fase 3.
El tratamiento genético de MeiraGTx, AAV-GAD, había publicado previamente resultados de Fase 1 y Fase 2 mostrando que era bien tolerado sin efectos adversos significativos. Los resultados anunciados el martes son de un estudio de puente de Fase 1 diseñado para evaluar dosis de AAV-GAD fabricadas por MeiraGTx con sede en Londres en sus propias instalaciones utilizando su proceso de plataforma comercial. Los pacientes de Parkinson carecen de cantidades suficientes de un neurotransmisor llamado dopamina. El tratamiento estándar incluye el fármaco levodopa, un compuesto que una enzima cerebral convierte en dopamina. Pero las terapias de reemplazo de dopamina pierden eficacia con el tiempo. Los síntomas motores de Parkinson también se pueden tratar con estimulación cerebral profunda, pero es un procedimiento invasivo. La terapia génica de MeiraGTx está diseñada para estimular la producción local de un neurotransmisor llamado GABA, que tiene la intención de reprogramar los circuitos cerebrales disfuncionales y restaurar una actividad más normal en las células, aliviando los síntomas motores. El estudio de puente de 26 semanas inscribió a pacientes con Parkinson que tenían un historial de respuesta al tratamiento con levodopa durante al menos 12 meses. Un total de 14 participantes fueron asignados al azar para recibir una dosis alta, una dosis baja o un tratamiento simulado. Según MeiraGTx, AAV-GAD cumplió el objetivo principal de seguridad y tolerabilidad sin informes de eventos adversos graves (SAE). La eficacia, un punto final exploratorio, se evaluó mediante la medición de puntuaciones de examen motor. La compañía dijo que en la semana 26, los resultados muestran una mejora promedio estadísticamente significativa de 18 puntos desde la línea de base según una escala de calificación utilizada para medir la gravedad y la progresión de Parkinson. En comparación, no se observó ningún cambio significativo en el grupo de dosis baja o la cohorte simulada. “Con material fabricado utilizando nuestro proceso de producción patentado a escala comercial, hemos demostrado que AAV-GAD es seguro en todas las dosis estudiadas, incluida una dosis más alta que la probada anteriormente”, dijo la presidenta y directora ejecutiva de MeiraGTx, Alexandria Forbes, en un comunicado preparado. “Ahora hemos tratado un total de 58 pacientes en este programa de desarrollo en tres estudios clínicos multicéntricos independientes y no hemos visto SAE relacionados con el tratamiento con AAV-GAD”. Los participantes que completaron el estudio de puente tienen la opción de inscribirse en un estudio de seguimiento a largo plazo, que los monitorizará durante cinco años. Mientras tanto, MeiraGTx dijo que planea discutir los resultados con los reguladores en los EE. UU., Europa y Japón mientras mira hacia las pruebas pivote de la terapia génica. MeiraGTx no es la única empresa que trabaja para desarrollar un tratamiento único para Parkinson. El bemdaneprocel de Bayer está hecho mediante la ingeniería de células donantes, convirtiéndolas en neuronas productoras de dopamina. Estas células se trasplantan quirúrgicamente en el cerebro de un paciente donde se pretende reemplazar la producción de dopamina perdida de un paciente. El año pasado, Bayer informó datos positivos de seguridad y eficacia de la Fase 1 de bemdaneprocel. El mes pasado, Bayer informó que estas tendencias alentadoras continuaron siendo medidas a los 24 meses. Aspen Neuroscience también está desarrollando una terapia celular para Parkinson. Pero a diferencia del enfoque de Bayer, ANPD001 de Aspen se fabrica a partir de células madre obtenidas de la propia piel de un paciente, ofreciendo el potencial de evitar medicamentos inmunosupresores necesarios para evitar que el cuerpo rechace las células trasplantadas. El mes pasado, Aspen anunció que había completado la dosificación del primer grupo de un ensayo de Fase 1/2a de esta terapia celular. Imagen: Dr_Microbe, Getty Images
