Una inspiradora historia de una familia que no se rindió con su hijo. Crédito: Mike Richards. X.
Una familia canadiense emprendió un viaje increíble que los llevó a Estados Unidos, Reino Unido y España para encontrar una cura para la rara enfermedad de su hijo recién nacido, abriendo el camino a un nuevo tratamiento innovador.
Una familia canadiense de Toronto emprendió un viaje notable para encontrar una cura para la rara enfermedad de su hijo recién nacido. Después de que su tercer hijo, Michael, fuera diagnosticado con paraplejia espástica 50 (SPG50), un trastorno neurológico que afecta a menos de 100 personas en todo el mundo, la familia Pirovolakis enfrentó un pronóstico devastador.
Determinados a salvar la vida de su hijo, Terry y Georgia Pirovolakis invirtieron sus ahorros en investigar y desarrollar un posible tratamiento. Su compasión y determinación inquebrantables los llevaron a crear un medicamento que no solo podría ayudar a su hijo, sino también beneficiar a otros que sufren la misma condición.
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La Búsqueda de un Padre por una Cura
A pesar de la falta de tratamientos disponibles y aprobados para SPG50, Terry Pirovolakis se mantuvo decidido a encontrar una cura para la enfermedad de su hijo. Tras el diagnóstico de Michael, Terry emprendió un viaje que lo llevó a Washington D.C., a la Universidad de Cambridge, donde los científicos ya estaban investigando la condición, y finalmente a España.
La familia liquidó sus ahorros, hipotecó su hogar y pagó a un equipo en el Centro Médico de la Universidad de Texas Southwestern para desarrollar un ‘concepto de prueba’ para iniciar la terapia génica de Michael.
A través de una extensa investigación y colaboración con expertos médicos, Terry aseguró financiación para desarrollar un tratamiento de terapia génica. La terapia detuvo con éxito la progresión de SPG50 en ratones y células humanas in vitro, ofreciendo esperanza para una cura potencial.
La Búsqueda de una Cura se Extendió a España
La familia finalmente llegó a España, donde una pequeña empresa farmacéutica accedió a fabricar cuatro dosis del medicamento de terapia génica que podría ser clave para la recuperación de Michael.
Tras recibir la aprobación de Health Canada, la familia Pirovolakis procedió con el tratamiento de terapia génica de Michael. En marzo de 2022, a la edad de cinco años, Michael se convirtió en la primera persona con SPG50 en someterse a este revolucionario procedimiento.
Tras el tratamiento, la familia Pirovolakis presenció mejoras significativas en el movimiento, la coordinación y el habla de Michael. Los médicos coincidieron en que la terapia génica había sido un éxito.
Inicialmente, la familia planeaba reservar las tres dosis restantes para un posible uso futuro si la enfermedad progresaba. Sin embargo, tras enterarse de otros niños con SPG50, decidieron donar las dosis restantes para ayudar a otros afectados por la condición.
Esta decisión altruista destaca aún más el compromiso de la familia Pirovolakis de encontrar una cura para SPG50 y mejorar la vida de otros afectados por esta rara enfermedad.
Otros Niños con la Misma Condición Prosperan Después del Medicamento de Terapia Génica
La determinación de Terry Pirovolakis lo llevó a establecer Elpida Therapeutics, una empresa dedicada al desarrollo de tratamientos para enfermedades raras. Su viaje comenzó con un ensayo de fase 2 que trató a tres niños con SPG50, con resultados positivos.
A pesar de los altos costos asociados con el desarrollo de medicamentos, el compromiso de Terry de encontrar una cura para SPG50 lo ha impulsado. Se ha acercado a múltiples empresas farmacéuticas con los resultados del ensayo, pero el pequeño tamaño de mercado y los costos asociados han disuadido a posibles inversores.
Elpida Therapeutics se está preparando para un ensayo de fase 3 en el NIH en noviembre. Sin embargo, la empresa enfrenta desafíos financieros, habiendo agotado sus fondos después de asegurar ocho dosis del medicamento de España.
Se Establece un GoFundMe para que Más Niños Participen en el Ensayo
Otras familias con niños que sufren la condición también enfrentan una lucha cuesta arriba para acceder al tratamiento. “El tratamiento está aquí, literalmente en un refrigerador, listo para usarse”, dijo Rebekah Lockard, madre de Jack, cuya hija Naomi también tiene SPG50 y es candidata en el ensayo prospectivo. “Los médicos están listos. Simplemente no hay suficiente dinero para que suceda”.
Los Lockards han establecido una página de GoFundMe para recaudar fondos para participar en el ensayo clínico y obtener una de las cruciales ocho dosis para Naomi. En el momento de la publicación, ha recaudado un poco más de $140,000 de la meta de $1,000,000.
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