Zevra Therapeutics todavía está aumentando las ventas de su nuevo fármaco aprobado por la FDA, pero la compañía ya ha encontrado una manera de ganar mucho dinero con esta terapia para un raro trastorno metabólico. El bono de revisión prioritaria otorgado junto con la aprobación de Miplyffa se venderá por $150 millones, anunció Zevra el jueves.
El comprador del bono no fue revelado. Zevra, con sede en Celebration, Florida, dijo que espera que la transacción se cierre dentro de 30 a 45 días.
La aprobación de la FDA de Miplyffa en septiembre pasado convirtió al fármaco de Zevra en el primer tratamiento para la enfermedad de Niemann Pick tipo C (NPC), un trastorno hereditario que conduce a enzimas defectuosas importantes en el metabolismo celular. La acumulación resultante de sustancias tóxicas en las células se manifiesta en síntomas que incluyen cognición deteriorada y dificultad para hablar y tragar. La semana después de la aprobación de Miplyffa, la FDA aprobó un segundo tratamiento para NPC, Aqneursa desarrollado por la empresa privada IntraBio.
Los bonos de revisión prioritaria se crearon para incentivar la investigación y desarrollo de fármacos para enfermedades pediátricas raras. Las empresas que reciben un bono pueden aplicarlo a otro fármaco para enfermedades raras, acelerando su revisión de los 10 meses estándar a seis. Pero estos bonos son transferibles y muchas empresas optan por venderlos a grandes empresas farmacéuticas como una forma de recaudar capital no dilutivo.
Zevra tiene activos en su cartera que podrían beneficiarse de un bono de revisión prioritaria. Celiprolol se encuentra en la fase 3 de pruebas en el síndrome de Ehlers-Danlos vascular, una enfermedad rara que causa vasos sanguíneos anormalmente frágiles que pueden llevar a complicaciones potencialmente mortales. Otro fármaco de Zevra, KP1077, ha completado la fase 2 de pruebas en hipersomnia idiopática y la fase 1 de pruebas en narcolepsia.
En su informe de resultados financieros del tercer trimestre de 2024, Zevra dijo que la FDA indicó que un solo estudio pivotal para KP1077 sería suficiente para respaldar una nueva solicitud de fármaco en hipersomnia idiopática. La compañía agregó que está evaluando alternativas estratégicas para avanzar en el desarrollo y la posible comercialización de este fármaco. La investigación en etapas más tempranas ya no forma parte de los planes de Zevra. La compañía dijo en el informe financiero que está discontinuando el descubrimiento de fármacos interno y cerrando sus laboratorios en Iowa y Virginia. Además, las futuras actividades de investigación y desarrollo temprano se externalizarán.
En el futuro, Zevra dijo que se centrará en el desarrollo clínico en etapas avanzadas y en oportunidades comerciales. Además de Miplyffa, la compañía ha comercializado Olpruva para trastornos del ciclo de la urea. El cambio de estrategia llevó a la eliminación de ciertos puestos en la base y la partida de la cofundadora de la compañía y directora de desarrollo, Christal M.M. Mickle, y del director científico, Sven Guenther. Ambos ejecutivos dejaron Zevra en diciembre.
En agosto pasado, Zevra recaudó $64.5 millones en una oferta de acciones para apoyar el lanzamiento comercial planificado de Miplyffa. A finales del tercer trimestre de 2024, Zevra informó que su posición de efectivo era de aproximadamente $95 millones, lo que estimó sería suficiente para respaldar las operaciones hasta 2027. Los ingresos de la venta del bono de revisión prioritaria aportarán más efectivo a las arcas de Zevra.
“Este capital no dilutivo fortalece nuestro balance agregando ingresos brutos en efectivo de $150 millones, apoyando la inversión continua en nuestras prioridades estratégicas, que incluyen la ejecución de los lanzamientos comerciales de Miplyffa y Olpruva, y el avance de nuestra cartera de candidatos a productos para abordar necesidades no satisfechas dentro de la comunidad de enfermedades raras”, dijo LaDuane Clifton, director financiero de Zevra, en un comunicado preparado.
Zevra tiene programado informar los resultados financieros del cuarto trimestre y del año completo 2024 el 11 de marzo.
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