La industria farmacéutica ha evolucionado significativamente en las últimas décadas para satisfacer mejor las necesidades de los pacientes de hoy. Desde que dejé mi práctica médica para unirme a la industria hace 15 años, el papel de Asuntos Médicos ha cambiado significativamente con esta evolución. Se ha trasladado de una función que apoyaba principalmente el reclutamiento en los ensayos clínicos de Investigación y Desarrollo (I+D) y educaba sobre los datos que estos ensayos producen, a una función integrada en todas las fases del desarrollo y comercialización de medicamentos. A medida que continuamos en esta capacidad ampliada, también tenemos la oportunidad de convertirnos en mejores defensores de la diversidad en los ensayos clínicos, seguir avanzando en nuestro conocimiento de los tratamientos y ofrecer innovación donde sea necesario.
Las barreras para la participación en ensayos clínicos y sus consecuencias
La Ley de Revitalización de los Institutos Nacionales de Salud (NIH) de 1993 estableció pautas para la inclusión de mujeres y grupos raciales y étnicos subrepresentados en la investigación clínica financiada por los NIH. Desafortunadamente, dos décadas después, ha habido poca mejoría en la participación de varios de estos grupos, incluidos negros, hispanos, nativos americanos, asiático-americanos e isleños del Pacífico, en ensayos clínicos. Si bien estos grupos representan aproximadamente el 40% de la población de los EE. UU., solo representaron el 25% de los participantes en los ensayos de los 53 medicamentos aprobados por la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) en 2020. Además, según un análisis reciente de casi 100 ensayos de oncología de precisión en los EE. UU., los participantes blancos estaban sobrerrepresentados en un 35% mientras que los participantes negros e hispanos estaban subrepresentados en casi un 50% y un 75%, respectivamente, en comparación con el número esperado de casos de cáncer según la población correspondiente.
Para cerrar la brecha en la diversidad de los ensayos clínicos, es fundamental reconocer que las poblaciones subrepresentadas enfrentan barreras estructurales y personales para acceder y participar en los ensayos clínicos. Las barreras estructurales restringen la capacidad de una persona para participar; estas incluyen la proximidad a los sitios de ensayo, los desafíos de transporte y las barreras idiomáticas entre el paciente y el personal del ensayo. Las barreras personales incluyen la desconfianza en el proceso de investigación, la falta de conciencia sobre los ensayos clínicos y el sesgo inconsciente entre los médicos e investigadores del sitio. Todos estos factores limitan la inscripción en los ensayos clínicos.
Capturar la heterogeneidad de la comunidad de pacientes en la investigación clínica es necesario para proporcionar datos verdaderamente representativos al llevar tratamientos seguros y efectivos a la población en general. Mejorar la diversidad y el acceso a los ensayos clínicos es fundamental para el éxito de los ensayos y es importante para generar confianza en las poblaciones de pacientes subrepresentadas. Esto es especialmente importante en oncología, donde los pacientes pueden responder de manera diferente a las terapias médicas según su historia étnica, racial y familiar.
El rol de Asuntos Médicos en derribar barreras
Como función crítica en la difusión de datos científicos y el compromiso de las partes interesadas a lo largo del ciclo de vida de un medicamento, Asuntos Médicos tienen un papel importante en abordar las barreras estructurales y personales para la diversidad en los ensayos clínicos junto con las funciones de I+D, Comercial y Acceso al Mercado. Estos enfoques pueden incluir el uso de nuevas tecnologías, cambiar la forma en que realizamos ensayos clínicos y recopilamos datos de los pacientes, y enfoques más directos que proporcionan a los participantes de ensayos clínicos educación, información y apoyo a lo largo de su trayecto.
Planificación e implementación centradas en el paciente para abordar las barreras estructurales
Un enfoque clave para abordar las barreras estructurales es implementar un enfoque centrado en el paciente temprano en el proceso de planificación médica. Esto incluye ampliar los criterios de inclusión en los ensayos, simplificar los diseños de estudio y la aleatorización, y establecer sitios de ensayo donde viven los pacientes, no solo en grandes centros clínicos. También incluye tener en cuenta las circunstancias individuales del paciente (por ejemplo, proporcionar apoyo de transporte, cuidado infantil y apoyo familiar cuando sea necesario) y comunicar la información del ensayo en los idiomas más accesibles para el paciente.
Al aprovechar la analítica avanzada y la ejecución digital interfuncional, Asuntos Médicos están en una posición única para comprender dónde se encuentran las poblaciones de pacientes relevantes en los EE. UU., al tiempo que aprovechan esta información con nuestros colegas de I+D para expandir nuestra presencia en ensayos clínicos. Además, aprovechamos los datos para simplificar la experiencia de los pacientes en ensayos clínicos en varias geografías mediante la recopilación remota de datos, dispositivos de monitoreo de la salud en el hogar y herramientas en línea para el consentimiento informado e información sobre los ensayos clínicos. Finalmente, implementamos soluciones tácticas como asociarnos con servicios de transporte compartido, proporcionando transporte para los pacientes que están inscritos pero no viven cerca del sitio del ensayo.
Acelerar el cambio a través de colaboraciones para abordar las barreras personales
Otro desafío en el acceso y la participación en los ensayos clínicos es que la industria farmacéutica no es percibida de la misma manera en diferentes grupos culturales, lo que puede atribuirse a prejuicios institucionales e implícitos arraigados en la medicina y restricciones en el acceso equitativo a los servicios clínicos. Esta falta de confianza a menudo puede llevar a la autoexclusión de los ensayos clínicos. Por lo tanto, hay una necesidad urgente de construir confianza mediante la participación de organizaciones locales para llegar a las comunidades subrepresentadas.
Con un sistema de salud cada vez más grande y complejo, las colaboraciones con una variedad de partes interesadas son fundamentales. Esto incluye sociedades médicas, pagadores y grupos de defensa de pacientes. Las colaboraciones son el corazón de cualquier enfoque exitoso para la equidad en salud y pueden aumentar la participación en los ensayos entre las poblaciones que históricamente han sido subrepresentadas, lo que a su vez aumenta la participación en todo el continuo de atención, incluida la detección temprana y la adherencia al tratamiento.
La subrepresentación de grupos raciales y étnicos y otras poblaciones históricamente marginadas en los ensayos clínicos sigue siendo un gran desafío de salud pública. Asuntos Médicos pueden ayudar a identificar soluciones a medida que constantemente recopilamos información de diferentes partes interesadas y podemos impulsar colaboraciones que pueden llevar a un cambio en el estado actual. Los beneficios de los ensayos inclusivos se extienden más allá del escenario clínico para incluir la participación de comunidades marginadas en la atención médica en general, avanzando en la comprensión del área de la enfermedad en su conjunto y, en última instancia, ayudando a mejorar el tratamiento del cáncer para todos los afectados por la enfermedad.
Como Vicepresidente y Jefe de Asuntos Médicos de la Unidad de Negocios de Oncología de Estados Unidos, Carlos Doti, MD, lidera los equipos responsables del desarrollo y entrega de la estrategia médica en el portafolio de oncología de AstraZeneca en Estados Unidos. Desde que se unió a AstraZeneca en 2016, ha ocupado varios roles de liderazgo en Asuntos Médicos dentro de la Unidad de Negocios de Oncología en los mercados internacionales y a nivel global. Más recientemente, se desempeñó como Jefe de Franquicia Médica Global de Hematología, donde lideró la entrega de planes integrados de confianza y generación de evidencia, mientras implementaba nuevas iniciativas de desarrollo.
Antes de unirse a AstraZeneca, estuvo en Pfizer y Novo Nordisk, donde ocupó varios roles de liderazgo en Asuntos Médicos de América Latina. Obtuvo su título de médico en la Universidad de Buenos Aires, donde se especializó en hematología. Como médico en ejercicio, se especializó en hematología y trasplante de médula ósea.