Editor de la base de datos de Beam presenta datos tempranos en rara enfermedad hepática que preparan venta de acciones de $500 millones en un mercado difícil.

Un tratamiento de edición génica de Beam Therapeutics diseñado para corregir una mutación en la raíz de una rara deficiencia de proteínas hepáticas ahora muestra signos tempranos de eficacia junto con datos de seguridad que alivian algunas preocupaciones sobre este enfoque. Los resultados también indican que la terapia de Beam podría ofrecer una ventaja sobre una terapia en desarrollo por un rival de medicamentos genéticos.
Los datos principales anunciados el lunes son para BEAM-302, que Beam, con sede en Cambridge, Massachusetts, está desarrollando como un tratamiento potencial de una sola vez para la deficiencia de alfa-1 antitripsina (AATD), un trastorno hereditario que conduce a complicaciones pulmonares y hepáticas. La terapia de Beam emplea la edición de bases para realizar una corrección in vivo de la mutación en la raíz de la enfermedad hereditaria.
La prueba de Fase 1/2 está diseñada con dos partes: la Parte A está evaluando los efectos de la terapia en los pulmones, mientras que la Parte B evaluará los efectos en el hígado. Los datos preliminares anunciados el lunes son para las primeras tres dosis en la Parte A. En nueve pacientes (tres para cada nivel de dosis), los resultados mostraron que una sola dosis condujo a aumentos en los niveles de proteína AAT funcional medidos en el día 28. Estos aumentos fueron dependientes de la dosis y duraderos. Además, los resultados tempranos muestran una reducción de hasta el 78% en los niveles de la proteína mutante que impulsa la enfermedad hereditaria.
Los mejores resultados fueron a 60 mg, la más alta de las tres dosis probadas. En esta cohorte, Beam informó que los niveles de AAT en la sangre de los participantes del estudio alcanzaron 12.4 micromolares, una medida de concentración. Eso supera la marca de 11 micromolares establecida el otoño pasado por Wave Life Sciences, que está en pruebas de fase 1b/2a con su terapia de edición de ARN para AATD, con el nombre en clave WVE-006.
Beam dijo que las tres dosis de BEAM-302 fueron bien toleradas y no se informaron efectos adversos. Eso es notable porque Verve Therapeutics pausó la inscripción en una prueba de Fase 1b de VERVE-101, un tratamiento experimental para una forma hereditaria de colesterol alto, después de que se observaran altos niveles de enzimas hepáticas y trombocitopenia inducida por fármacos de Grado 3 en un paciente dentro de los cuatro días de la dosificación. Verve desarrolló esta terapia con una licencia de la tecnología de edición de bases de Beam, por lo que la señal de seguridad generó preocupaciones de que podría haber un problema con la tecnología de Beam.
El analista de Leerink Partners, Mani Foroohar, escribió en una nota de investigación que el perfil de seguridad de BEAM-302 alivia las preocupaciones sobre la seguridad de la nanopartícula lipídica (LNP) utilizada para transportar la terapia a las células hepáticas. La gerencia de Beam le dijo a Leerink que, si bien la compañía obtiene sus LNPs de la misma compañía que Verve, hay diferencias entre ellos.
Con la confianza derivada del sólido perfil de seguridad hasta ahora, Beam tiene como objetivo ver si BEAM-302 puede lograr una mejora aún mayor en los niveles de AATD. La compañía planea continuar la parte de escalada de dosis de su estudio inscribiendo y dosificando un cuarto grupo. Beam espera informar datos adicionales en una conferencia médica en la segunda mitad de este año. La biotecnología también planea administrar la primera dosis al participante en la parte B del estudio, que inscribirá a pacientes con AATD con enfermedad hepática leve a moderada.
Otras compañías de biotecnología están desarrollando posibles terapias para AATD. Arrowhead Pharmaceuticals está en pruebas de Fase 3 con fazirsiran, una terapia de interferencia de ARN asociada con Takeda Pharmaceutical. Korro Bio comenzó recientemente una prueba de Fase 1/2 de KRRO-110, una terapia de edición de ARN para AATD. El verano pasado, la startup de biotecnología AIRNA recaudó $60 millones para avanzar en la clínica en 2025 con su terapia experimental de edición de ARN para la enfermedad.
La analista de William Blair, Sami Corwin, dijo en una nota de investigación que los aumentos en AAT y las reducciones en las versiones mutadas de esa proteína logradas por BEAM-302 son comparables, si no mejores que el editor de ARN de Wave, y agregó que la terapia de Beam “ha establecido el estándar de eficacia en el espacio”. También dijo que la prueba planificada para ver si una dosis más alta conduce a resultados aún mejores podría diferenciar aún más la terapia de Beam de sus competidores.
Beam está capitalizando los primeros datos clínicos positivos con una oferta de acciones de $500 millones a un precio de $28.48 por acción. A pesar de los datos alentadores, las acciones de la biotecnología aún cayeron el lunes, cerrando en $25.69, un 9.8% menos que el precio de cierre del viernes. El mercado de valores más amplio continuó cayendo debido a la incertidumbre empresarial e inversora sobre los aranceles, así como a las preocupaciones económicas después de que el presidente Trump, en una entrevista televisiva del domingo, se negara a descartar la posibilidad de una recesión este año.

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