Prime Medicine, una empresa de biotecnología que se propuso utilizar su enfoque más preciso para la edición de genes para desarrollar nuevos tratamientos de una sola vez para enfermedades raras, está ampliando su alcance a áreas terapéuticas más prevalentes bajo una nueva asociación con Bristol Myers Squibb.
El gigante farmacéutico llegó a un acuerdo para una licencia global exclusiva de la tecnología de Prime Medicine, que se utilizará para desarrollar terapias de células T ex vivo de próxima generación para oncología e inmunología. Los términos del acuerdo anunciados el lunes requieren que BMS pague $110 millones por adelantado, una suma que se divide por igual entre efectivo y una inversión de capital en Prime Medicine. Los objetivos de las terapias celulares asociadas siguen sin revelarse, pero serán seleccionados por BMS.
Prime Medicine, con sede en Cambridge, Massachusetts, se enfoca en terapias basadas en la edición de genes principal, un enfoque que permite a la empresa editar, corregir, insertar o eliminar secuencias de ADN en cualquier tejido diana. La tecnología de la empresa, Edición de Genes Asistida por Sitio Específico de Integrasa Prime, o PASSIGE, no utiliza virus modificados para la entrega como algunos medicamentos genéticos. Además, puede trabajar con fragmentos de ADN demasiado grandes para otras tecnologías de edición de genes. Las ediciones más precisas de la edición principal tienen como objetivo reducir el riesgo de complicaciones que pueden resultar de otras tecnologías de edición.
La asociación con BMS llega en un momento clave para Prime Medicine, que dijo en su informe financiero más reciente que su efectivo duraría solo hasta el segundo trimestre de 2025. Cuando la empresa salió a bolsa en 2022, su cartera abarcaba 18 programas de enfermedades raras, todos ellos preclínicos. El programa más avanzado de la empresa, llamado PM359, comenzó recientemente un estudio de Fase 1/2 en la enfermedad granulomatosa crónica (CGD), una enfermedad sanguínea rara y hereditaria que hace que los pacientes sean susceptibles a infecciones. Se espera obtener datos preliminares en 2025.
Junto con la nueva alianza de BMS, Prime Medicine también anunció el replanteamiento de su cartera en determinados programas estratégicos, cada uno de los cuales aborda una enfermedad con una biología bien entendida que ofrece un camino de desarrollo clínico y regulatorio claramente definido. Además, la empresa dijo que el programa priorizado en cada área terapéutica servirá como un punto de apoyo desde el cual puede expandirse.
La investigación de enfermedades hepáticas de Prime Medicine se centra en un editor principal para la enfermedad de Wilson, un trastorno hereditario que conduce a una acumulación de cobre en los órganos. Las actividades para respaldar una solicitud de nuevo medicamento en investigación para este programa están en camino de comenzar en el cuarto trimestre de este año. La empresa dijo que la entrega de esta terapia aprovechará un nanopartícula lipídica universal, que espera que se utilice en otros programas de enfermedades hepáticas. Mientras tanto, la investigación pulmonar de Prime Medicine se centra en editores principales de virus adenoasociados para abordar múltiples mutaciones que causan fibrosis quística. Esta investigación cuenta con financiamiento de la Fundación de Fibrosis Quística.
PM359 en CGD lidera los esfuerzos de la biotecnología en hematología, inmunología y oncología. Como continuación de ese programa, Prime Medicine también está utilizando su tecnología para desarrollar un tratamiento para CGD ligado al cromosoma X aprovechando elementos del programa PM359. La asociación con BMS es parte de esta área terapéutica de enfoque. Según los términos del acuerdo anunciado el lunes, BMS es responsable del desarrollo, fabricación y comercialización de terapias celulares derivadas de la colaboración. Prime Medicine podría recibir más de $3.5 mil millones en pagos por hitos de desarrollo y comercialización, además de regalías por las ventas de cualquier producto comercializado.
“Estamos emocionados de colaborar con Bristol Myers Squibb, un líder global en terapia celular para hematología, inmunología y oncología”, dijo el presidente y director ejecutivo de Prime Medicine, Keith Gottesdiener, en un comunicado. “A través de este esfuerzo, aplicaremos nuestra tecnología de edición principal más allá de las enfermedades genéticas raras en nuestra cartera interna, potencialmente desbloqueando oportunidades en áreas de alta necesidad no satisfecha en enfermedades inmunológicas y cáncer”.
Para mantener su enfoque en los programas priorizados, Prime Medicine buscará socios para sus otros programas. Esta investigación abarca enfermedades neurológicas, terapia celular, enfermedades oculares y pérdida de audición. Con los ahorros de la repriorización de la cartera y la inyección de efectivo de BMS, Prime Medicine ahora espera que su capital respalde la empresa hasta la primera mitad de 2026.
