Aunque los terapéuticos de moléculas grandes acaparan la mayoría de los titulares, los medicamentos de moléculas pequeñas enfrentan desafíos significativos, luchando con recortes de financiación, interrupciones en la cadena de suministro y una creciente demanda. Al mismo tiempo, se proyecta que el mercado de moléculas pequeñas crecerá significativamente en la próxima década, impulsado por un renovado enfoque en la innovación y descubrimiento de drogas centradas en el paciente en áreas como la oncología, la cardiología y la neurología.
El mercado de descubrimiento de medicamentos de moléculas pequeñas está en camino de crecer hasta los $106 mil millones para 2031, frente a los $57.41 mil millones en 2023. Este crecimiento destaca la necesidad crítica de organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMOs) centradas en moléculas pequeñas para navegar estratégicamente en un panorama en rápida evolución para que puedan seguir desarrollando los medicamentos que muchos pacientes necesitan para llevar vidas saludables y satisfactorias.
Desplome farmacéutico: Escasez de medicamentos esenciales
Estados Unidos está experimentando una escasez de medicamentos sin precedentes, con más de 250 medicamentos esenciales, incluidos medicamentos de moléculas pequeñas como Penicilina, Adderall y Metotrexato, en escasez, y más de la mitad de ellos desde octubre de 2022. La demanda de tratamientos para condiciones crónicas, incluidos aquellos dirigidos a una población envejecida, continúa en aumento, sin embargo, los recursos asignados al desarrollo de moléculas pequeñas han disminuido.
Cambios legislativos recientes, como la Ley de Reducción de la Inflación (IRA), han agravado estos problemas. La IRA ha penalizado inadvertidamente a los fabricantes de moléculas pequeñas al reducir ciertos incentivos y hacer que la producción sea menos rentable. Mientras que los medicamentos de moléculas grandes, como los que apuntan a la diabetes y la obesidad, continúan atrayendo inversión, las moléculas pequeñas han visto una fuerte disminución en la financiación. Esto deja a los desarrolladores de medicamentos y a sus organizaciones de desarrollo y fabricación por contrato (CDMOs) asociadas luchando por adaptarse.
El papel de las CDMOs de moléculas pequeñas
Ante estos desafíos, las CDMOs centradas en moléculas pequeñas deben adaptarse rápidamente al panorama cambiante al abrazar la innovación, racionalizar operaciones y garantizar flexibilidad y escalabilidad en sus procesos de producción. En particular, las CDMOs más pequeñas y ágiles tienen una ventaja estratégica para satisfacer esta demanda a través de un enfoque de alta ciencia y alto contacto (HSHT) – un modelo estratégico que equilibra el rigor científico con el servicio al cliente personalizado, adaptable y escalable necesario para navegar las presiones de la industria.
Al mejorar las técnicas de fabricación e integrar tecnologías avanzadas, las CDMOs de moléculas pequeñas pueden mitigar un entorno de financiación incierto, cambios regulatorios y las actuales escaseces de medicamentos, al tiempo que mantienen la calidad y garantizan la rapidez en el mercado para sus socios desarrolladores. En el centro de esta estrategia se encuentra el enfoque en ofrecer soluciones personalizadas que aborden las necesidades específicas del cliente, desde formulaciones de medicamentos complejos hasta procesos de producción simplificados. Este enfoque requiere tecnología avanzada, personalización e inversión en talento.
Innovando para mejorar la experiencia del paciente a través de la personalización
Para muchos pacientes, los medicamentos de moléculas pequeñas son una tabla de salvación, y mantener una tubería de desarrollo temprano y preclínico saludable es esencial, especialmente a medida que la población envejece y la prevalencia de enfermedades crónicas y cáncer continúa aumentando. Solo en 2023, hubo casi dos millones de nuevos casos de cáncer en Estados Unidos. Las CDMOs son clave para garantizar que estos medicamentos estén disponibles y optimizados para el uso de los pacientes, ofreciendo tratamientos más rápidos y efectivos. Además, nuevas moléculas anteriormente “indrugables” ahora pueden completar el ciclo de desarrollo y llegar a clínicas y farmacias con la estrategia y tecnología adecuadas. Las mejoras tecnológicas en solubilidad de moléculas y mejoras en la biodisponibilidad permiten a las CDMOs y a sus socios desarrolladores desbloquear nuevos medicamentos potenciales, haciendo que los tratamientos sean más fáciles de absorber y más accesibles para una base de pacientes más amplia.
Un área clave de innovación es el desarrollo de formulaciones más personalizadas y amigables para el paciente, como las conversiones de medicamentos de IV a oral o la tecnología de formulación para reducir la carga de pastillas. Las CDMOs pueden ayudar a los desarrolladores farmacéuticos a proporcionar tratamientos más convenientes y efectivos al hacer que los medicamentos sean más fáciles de administrar y reducir la carga de pastillas. Si bien las innovaciones centradas en el paciente son esenciales, deben enmarcarse como parte de una estrategia más amplia de diferenciación. Al centrarse en crear tratamientos más rápidos y efectivos que satisfagan las demandas cambiantes de los pacientes, las CDMOs pueden fortalecer su posición en el mercado y su viabilidad a largo plazo.
Navegando por las presiones legislativas y económicas
Si bien la innovación y las soluciones centradas en el paciente son esenciales, las CDMOs deben enfrentarse a las presiones legislativas y económicas más amplias que están remodelando la industria farmacéutica. El impacto de la IRA en la investigación y fabricación de moléculas pequeñas ha dejado a muchas CDMOs vulnerables. Las interrupciones en la cadena de suministro y las crecientes demandas regulatorias han complicado aún más las operaciones, por lo que es esencial que las CDMOs adopten estrategias ágiles para navegar por influencias económicas y regulatorias difíciles e impredecibles.
Al optimizar procesos e integrar tecnologías avanzadas, las CDMOs pueden compensar el aumento de los costos de producción y enfrentar los desafíos planteados por los cambios regulatorios. Las iniciativas de sostenibilidad, como la reducción del uso de solventes en la fabricación, ofrecen un camino adicional para mejorar la eficiencia de costos al tiempo que se cumplen los objetivos ambientales, un factor crítico para futurizar las operaciones frente a las demandas cambiantes de la industria.
La perspectiva para la industria farmacéutica de moléculas pequeñas
A medida que el panorama farmacéutico evoluciona, las CDMOs de moléculas pequeñas serán esenciales para equilibrar la oferta y la demanda, impulsar la innovación y mejorar los resultados para los pacientes. Deben seguir abrazando la innovación y la agilidad estratégica para sobrevivir y prosperar en este entorno complejo. La clave para superar las escaseces de medicamentos radica en la excelencia científica y la flexibilidad operativa. Al invertir en tecnologías de fabricación avanzadas, liderando con un enfoque de alta ciencia y alto contacto, optimizando procesos y mejorando la experiencia del paciente, las CDMOs pueden garantizar que los medicamentos de moléculas pequeñas críticos no solo sigan disponibles, sino que nuevas moléculas más complejas se desarrollen en nuevos medicamentos que cambian la vida.
Foto: zorazhuang, Getty Images
Elizabeth Hickman se desempeña como Directora Ejecutiva de AustinPx, una destacada organización de desarrollo y fabricación por contrato (CDMO) especializada en la mejora de la biodisponibilidad de candidatos a medicamentos de moléculas pequeñas administrados por vía oral. Elizabeth aporta más de dos décadas de experiencia en los sectores biotecnológico y farmacéutico, habiendo ocupado anteriormente puestos de liderazgo en West Pharmaceutical Services, Catalent y Pii. Elizabeth posee una licenciatura en Microbiología de la Universidad de Texas en Austin y un MBA en Marketing de la Universidad Estatal de San Diego.
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