Roivant Sciences está ampliando su alcance a los pulmones, revelando una nueva subsidiaria cuyo principal activo, licenciado de Bayer, ofrece el potencial de brindar a los pacientes un tratamiento novedoso para un raro tipo de hipertensión pulmonar actualmente atendido por solo una terapia aprobada por la FDA.
La nueva compañía de Roivant revelada el martes se llama Pulmovant. Roivant, cuyo modelo de negocio implica licenciar medicamentos archivados por grandes compañías farmacéuticas y luego formar subsidiarias que llama “Vants” para avanzar en su desarrollo, reveló el nuevo Vant y activo el año pasado. Pero Roivant no identificó el medicamento ni su indicación hasta el martes, cuando presentó datos clínicos de prueba de concepto durante el Congreso de la Sociedad Europea de Respiratorio en Viena, Austria.
El medicamento de Pulmovant, mosliciguat, se está desarrollando como tratamiento para la hipertensión pulmonar asociada con enfermedad pulmonar intersticial (PH-ILD): presión arterial alta en los pulmones debido a enfermedad pulmonar intersticial, un grupo de trastornos pulmonares crónicos que conducen a la inflamación y cicatrización. Los resultados presentados provienen de un estudio de Fase 1b que inscribió a 38 adultos con hipertensión arterial pulmonar o hipertensión pulmonar tromboembólica crónica. Pulmovant, con sede en Waltham, Massachusetts, dijo que las dosis de 1 mg, 2 mg y 4 mg condujeron a reducciones promedio pico en la resistencia vascular pulmonar (una medida de la resistencia contra el flujo sanguíneo desde las venas pulmonares) de -25,9%, -38,1% y -36,3%, respectivamente. Estos resultados fueron sostenidos y clínicamente significativos.
Pulmovant dijo que se observó un efecto similar en la resistencia vascular pulmonar en un análisis farmacodinámico de 37 pacientes, incluidos aquellos que respondieron y los que no respondieron al óxido nítrico inhalado. Estos resultados sugieren que mosliciguat puede funcionar en todo el espectro de hipertensión pulmonar, dijo la compañía. El medicamento se administra como una sola dosis tomada diariamente a través de un inhalador de polvo seco. En la población más amplia de Fase 1 que abarca 170 voluntarios sanos y pacientes con hipertensión pulmonar, Roivant dijo que mosliciguat fue seguro y bien tolerado, con bajas tasas de efectos adversos observados.
La Organización Mundial de la Salud clasifica la hipertensión pulmonar en cinco grupos según la causa de la enfermedad y las comorbilidades. La PH-ILD se encuentra en el Grupo 3 de hipertensión pulmonar. Esta enfermedad es rara, afectando a aproximadamente 200,000 pacientes en los EE. UU. y Europa. El tratamiento estándar es Tyvaso de United Therapeutics, un medicamento que inicialmente fue aprobado para tratar la hipertensión arterial pulmonar. Tyvaso amplió sus usos aprobados para incluir PH-ILD en 2021. La terapia inhalada, administrada a través de inhalación de polvo seco o un nebulizador en nueve a 12 inhalaciones tomadas cuatro veces al día, reduce la presión arterial al ensanchar los vasos sanguíneos. United Therapeutics reportó más de $1.2 mil millones en ventas globales de Tyvaso en 2023, un aumento de más del 41% respecto a las ventas de 2022. Los EE. UU. es el único mercado donde este medicamento está comercializado.
Mosliciguat de Pulmovant toma un enfoque diferente para PH-ILD al activar sGC, una enzima en una vía de señalización que es clave para mantener la homeostasis de los vasos sanguíneos. Mientras que los estimuladores de sGC se pueden utilizar para tratar la hipertensión pulmonar, estos medicamentos requieren hemo (un componente que contiene hierro de la hemoglobina) y óxido nítrico. En la hipertensión pulmonar, el hemo se oxida y los niveles de óxido nítrico se agotan. Pulmovant dice que mosliciguat trabaja sin hemo y óxido nítrico, lo que le permite potencialmente mantener su eficacia en un entorno altamente oxidativo donde se espera que los estimuladores pierdan eficacia. Además, a diferencia de las múltiples inhalaciones de Tyvaso tomadas a lo largo del día, mosliciguat, administrado por inhalación de polvo seco, requiere solo una inhalación diaria. Basado en el precio de $300,000 al año de Tyvaso, PH-ILD representa una oportunidad de mercado de más de $6 mil millones en los EE. UU. y Europa, dijo Roivant en una presentación a inversores.
Sin nombrar a mosliciguat, Roivant reveló la licencia del medicamento el año pasado en una presentación regulatoria escasa en detalles. La compañía dijo que su nueva subsidiaria, en ese entonces no nombrada, había pagado $14 millones por adelantado y acordó pagar hasta $280 millones más si el activo alcanzaba hitos. También pagará regalías por las ventas de un producto comercializado.
El lanzamiento de Pulmovant y mosliciguat se produce un día después de que otro Vant, Immunovant, anunciara avances en la enfermedad de Graves, una afección autoinmune caracterizada por la producción excesiva de hormonas tiroideas. Los datos de Fase 2 para batoclimab mostraron altas tasas de respuesta y disminución de los niveles de un anticuerpo asociado con la enfermedad. Además, Immunovant dijo que tiene permiso de la FDA para comenzar una prueba de Fase 3 de otro posible medicamento para la enfermedad de Graves, IMVT-1402.
Hablando durante una conferencia telefónica el martes, el CEO de Roivant, Matt Gline, describió a mosliciguat como “una adición convincente a nuestra cartera”. Esta cartera de inmunología e inflamación representa más de $10 mil millones en ingresos potenciales, dijo.
“Pensamos que este programa ciertamente tiene un potencial multimillonario en una indicación con una necesidad de pacientes muy alta y no muchas otras opciones de tratamiento”, dijo Gline. “Es exactamente el tipo de asociación en el que nos gusta trabajar para el tipo exacto de programa y población de pacientes que nos entusiasma”.
Pulmovant planea avanzar mosliciguat a un estudio de Fase 2 global y controlado con placebo en PH-ILD. La compañía dijo que el estudio, que se espera que inscriba aproximadamente 120 pacientes, comenzará inmediatamente. El objetivo principal es medir, desde el inicio, el cambio en la resistencia vascular pulmonar.
Imagen: Magicmine, Getty Images.