Un medicamento de Travere Therapeutics para una enfermedad rara que puede progresar a la insuficiencia renal ha convertido su estado en aprobación completa de la FDA, fortaleciendo el caso del producto para competir contra otras dos terapias que recibieron decisiones regulatorias afirmativas en el último año, una de ellas un medicamento de Novartis recientemente otorgado con aprobación acelerada.
El medicamento de Travere, Filspari, trata la nefropatía por inmunoglobulina A (IgAN), una enfermedad en la que el sistema inmunológico del paciente produce cantidades excesivas de anticuerpos que dañan el riñón. La aprobación acelerada de la FDA de Filspari el año pasado se basó en datos que mostraban que el medicamento reducía la proteinuria, niveles de proteínas en la orina que son un signo de enfermedad renal. La aprobación completa anunciada el jueves pasado se basa en resultados a largo plazo que muestran que la pastilla diaria de la biotecnología con sede en San Diego ralentizó significativamente la disminución de la función renal medida durante un periodo de dos años.
Filspari superó lo que inicialmente fue un fracaso de su estudio confirmatorio. En septiembre pasado, Travere publicó resultados de la prueba de Fase 3, que comparaba el medicamento con irbesartán, un medicamento genérico para la presión arterial que se usa para tratar la nefropatía. Según los resultados en la tasa de filtración glomerular estimada (eGFR), una medida de la función renal, la mejora en tendencia en el grupo de Filspari estuvo a punto de alcanzar la significancia estadística. Travere no realizó otro estudio confirmatorio. La aprobación completa de la FDA se basa en un análisis modificado que evalúa los datos de todos los participantes en el estudio, independientemente de si interrumpieron el tratamiento. Estos resultados fueron estadísticamente significativos.
La aprobación completa amplía la población de pacientes con IgAN a los que se puede tratar con Filspari. La aprobación inicial permitía el uso del medicamento en pacientes cuya enfermedad alcanzaba un umbral de proteinuria especificado. La aprobación completa elimina este umbral. El analista de Leerink Partners, Joseph Schwartz, dijo en una nota enviada a los inversores que la etiqueta inicial de Filspari permitía que entre 30,000 y 50,000 pacientes con IgAN fueran elegibles para el tratamiento con el medicamento. Al eliminar el umbral de proteinuria, la población abarcable se amplía a más de 70,000, dijo. Schwartz también señaló que las guías provisionales de IgAN de Kidney Disease: Improving Global Outcomes, una organización que establece directrices para el cuidado renal, reducen los objetivos de proteinuria para la enfermedad, disminuyen el umbral para definir a los pacientes en riesgo de pérdida progresiva de la función renal, y recomiendan que se trate a los pacientes en riesgo de pérdida progresiva de la función renal con Filspari.
“En conjunto, estos ajustes deberían abrir la oportunidad de mercado para Filspari, con más pacientes que cumplen los criterios para un tratamiento adicional para reducir los niveles de proteinuria”, dijo Schwartz.
Filspari es una molécula pequeña diseñada para bloquear selectivamente dos vías asociadas con la progresión de la IgAN. Travere lo promociona como la única terapia no inmunosupresora para el trastorno. La primera terapia aprobada por la FDA para la IgAN fue el medicamento Tarpeyo de Calliditas Therapeutics, un corticoesteroide cuyos amplios efectos inmunosupresores van más allá del riñón. En diciembre pasado, Tarpeyo convirtió su aprobación acelerada de 2021 en una aprobación completa. Novartis también está en la competencia con Fabhalta, un medicamento que ganó aprobación acelerada en agosto para la IgAN. Fabhalta es una molécula pequeña diseñada para bloquear una vía del sistema complementario cuya activación se cree está asociada con la progresión de la IgAN.
La etiqueta de Filspari todavía lleva una advertencia de recuadro negro por toxicidad hepática. El medicamento solo está disponible bajo un programa de Evaluación y Estrategias de Mitigación de Riesgos (REMS) que informa a los médicos y pacientes sobre ese riesgo. La etiqueta aconseja a los médicos que monitoreen las enzimas hepáticas que indican una posible toxicidad hepática. Travere dijo que espera presentar una nueva solicitud de medicamento suplementario para potencialmente modificar el REMS de monitoreo hepático.
Travere reportó $46.9 millones en ingresos de Filspari en la primera mitad de este año. Las ventas están listas para aumentar a medida que el medicamento obtiene aprobaciones en otros mercados. La Comisión Europea otorgó una autorización de comercialización condicional a Filspari en abril. CSL Vifor tiene los derechos para comercializar el medicamento en Europa, Australia y Nueva Zelanda. Renalys Pharma tiene los derechos del medicamento en ciertos mercados asiáticos. Se esperan resultados de un estudio pivotal en Japón en la segunda mitad de 2025. Travere tiene derecho a recibir hasta $910 millones en pagos por hitos más regalías por ventas de estos socios, dijo la compañía en una presentación a inversionistas.