Acadia Pharmaceuticals ha comprometido mucho dinero para los derechos de Daybue, que en manos de la biotecnología se convirtió en el primer medicamento aprobado por la FDA para el raro trastorno neurológico del síndrome de Rett. Esa aprobación vino con un pase rápido regulatorio para un futuro medicamento, y Acadia ahora está capitalizando con un trato para vender el voucher por $150 millones.
El biotecnológico con sede en San Diego no reveló al comprador del voucher de revisión prioritaria. Pero cuando se cierre el trato, $50 millones de los ingresos de esa venta irán a Neuren Pharmaceuticals, la compañía que licenció Daybue a Acadia.
Un voucher de revisión prioritaria reduce la revisión estándar de 10 meses para un medicamento a seis meses. La FDA creó el programa en 2012 para incentivar el desarrollo de medicamentos para enfermedades raras o descuidadas. La FDA otorga vouchers a compañías que obtienen la aprobación regulatoria para un medicamento que trata una enfermedad rara. Esa compañía puede aplicar el voucher para una revisión más rápida de un medicamento diferente en el futuro, pero la mayoría de los poseedores de vouchers los monetizan vendiendo el pase rápido regulatorio a compañías más grandes. Los compradores de vouchers esperan que la inversión se pague y les permita llegar al mercado antes con un nuevo medicamento que tenga un potencial de éxito. Sin embargo, la FDA ha decidido reducir el programa a partir del próximo mes, lo que ha aumentado la demanda de vouchers. El precio de $150 millones por el voucher de Acadia es notablemente más alto que los $100 millones que han sido el precio típico para las ventas de vouchers.
La perspectiva de un voucher de revisión prioritaria fue contemplada en el acuerdo de licencia de Acadia para Daybue. El péptido, conocido en desarrollo como trofinetide, fue desarrollado inicialmente por Neuren Pharmaceuticals con sede en Australia. En 2018, Acadia adquirió los derechos norteamericanos del candidato a medicamento, acordando pagar $10 millones por adelantado y hasta $455 millones en pagos por hitos, según los informes regulatorios de Acadia. Los términos del acuerdo de licencia también requieren que Acadia pague a Neuren un tercio del valor del voucher de revisión prioritaria en el momento en que se venda o se utilice.
El año pasado, la FDA aprobó Daybue para tratar el síndrome de Rett en adultos y en niños de 2 años en adelante. Con esa aprobación, Acadia recibió un voucher de revisión prioritaria. Pero Acadia también se ha posicionado para capturar más del valor de su nuevo producto. Meses después de la aprobación de la FDA de Daybue, Acadia aseguró los derechos del medicamento en el resto del mundo al pagar a Neuren $100 millones por adelantado. El acuerdo incluye los derechos globales de NNZ-2591, que Neuren estaba desarrollando para el síndrome de Rett y el síndrome del cromosoma X frágil.
En su informe de resultados financieros del tercer trimestre de 2024 publicado el miércoles, Acadia dijo que Daybue representó $251.7 millones en ventas en los primeros nueve meses de este año, frente a $90.1 millones en el mismo período en 2023. Acadia pronostica que las ventas de este producto en 2024 estarán en el rango de $340 millones a $350 millones. La posición de efectivo de la compañía al final del tercer trimestre era de aproximadamente $565 millones. La compañía dijo que los ingresos de la venta del voucher apoyarán las operaciones comerciales, los programas de I+D en el sistema nervioso central y enfermedades raras, y el desarrollo comercial futuro.
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