NIÑOS en España que han sido sordos de nacimiento están escuchando por primera vez después de participar en ensayos de terapia génica.
Cuatro de ellos sufrían de un defecto en el gen otoferlina pero han tenido resultados muy positivos, justo un mes después de comenzar el tratamiento.
Tres de los mejores expertos en oído de España están coordinando ensayos de terapia génica con jóvenes de Madrid, Pamplona y Gran Canaria participando.
Dos de los niños tienen solo un año de edad, mientras que los otros tienen cuatro y dieciséis años.
Uno de ellos se llama Daniela, y su padre dijo: “Estamos viendo una respuesta súper positiva de ella en recuperar una buena parte de su audición y esperamos que el progreso continúe para que pueda desarrollar su habla.”
Una mutación genética impide que el otoferlina se produzca de forma natural o que se hagan versiones anormales de él.
El otoferlina es esencial para el funcionamiento adecuado de las células del oído interno y sin él, la audición es prácticamente imposible.
Ángel Ramos del Hospital Infantil de Las Palmas dijo: “Lo que hace la terapia génica es reparar el daño genético causado por la falta de otoferlina.”
“A través de la cirugía, se introduce un virus con material genético modificado que permite a un niño escuchar por primera vez.”
La pérdida auditiva grave se trataba anteriormente con implantes cocleares o audífonos, pero los ensayos ahora abren la posibilidad de un enfoque totalmente diferente y mucho más exitoso.
Los médicos enfatizaron que los ensayos todavía están en una etapa temprana y tratan con un tipo específico de sordera, pero ahora se están abriendo puertas para más investigaciones que ayuden a más niños.
Los ensayos también se están llevando a cabo en China, con 20 niños involucrados.