Millones de personas que sufren regularmente de acidez estomacal ahora tienen una nueva opción de tratamiento aprobada por la FDA, un medicamento de Phathom Pharmaceuticals con un mecanismo de acción diferente a los medicamentos más antiguos que han sido el estándar de atención durante décadas.
El medicamento de Phathom llamado vonoprazan, nombre de marca Voquezna, es un tratamiento para la enfermedad por reflujo gastroesofágico, un trastorno en el que los ácidos estomacales fluyen a través de una válvula defectuosa y vuelven al esófago. La FDA aprobó el medicamento de Phathom el jueves como tratamiento para la enfermedad por reflujo gastroesofágico no erosivo (ERGE) en adultos, una forma de la afección crónica caracterizada por la ausencia de daño en el revestimiento del esófago. Es la forma más común de ERGE. La nueva decisión regulatoria amplía la aprobación inicial de Voquezna para la ERGE en noviembre pasado, que cubría el uso del producto para tratar a pacientes que desarrollan daño en el esófago.
Según Phathom, con sede en Florham Park, Nueva Jersey, aproximadamente 15 millones de los 45 millones de adultos en los EE. UU. con ERGE no erosiva son tratados con un medicamento recetado. A pesar de esos medicamentos, muchos pacientes continúan experimentando síntomas de acidez estomacal durante todo el día y durante la noche. Los tratamientos de larga data para la ERGE incluyen inhibidores de la bomba de protones, una clase más antigua de medicamentos que funcionan reduciendo la producción de ácido estomacal. Voquezna adopta un enfoque diferente para reducir los ácidos estomacales al bloquear un sistema de enzimas involucrado en la secreción de ácidos gástricos. El medicamento de Phathom es un bloqueador ácido competitivo de potasio, o PCAB.
La última aprobación de Voquezna se basa en los resultados de un estudio de Fase 3 que inscribió a 772 adultos que experimentaron cuatro o más días de acidez estomacal por semana. Los resultados del estudio de cuatro semanas mostraron que el tratamiento diario con el medicamento redujo significativamente la acidez estomacal en comparación con el grupo de placebo.
Las reacciones adversas más comunes reportadas en el estudio incluyen dolor abdominal, estreñimiento, diarrea, náuseas e infección del tracto urinario. Infección del tracto respiratorio superior y sinusitis también se informaron en pacientes que recibieron el fármaco del estudio en la fase de extensión de 20 semanas del ensayo clínico. Los resultados del ensayo se publicaron en mayo en la revista Clinical Gastroenterology and Hepatology.
“Durante décadas, los pacientes con ERGE no tenían una nueva clase de tratamiento a la que recurrir en los EE. UU.”, dijo la presidenta y directora ejecutiva de Phathom, Terrie Curran, en un comunicado preparado. “Esta aprobación proporciona a los pacientes y proveedores de atención médica acceso inmediato al primer y único tratamiento aprobado por la FDA de su tipo, de una nueva clase de terapia de supresión ácida, y el poder para ayudar a proporcionar días y noches completos sin acidez durante 24 horas”.
Vonoprazan fue desarrollado inicialmente por Takeda Pharmaceutical, que ha comercializado el medicamento en Asia, América Latina y Rusia. Además de la ERGE, el medicamento está aprobado, en combinación con antibióticos, como tratamiento para la infección por Helicobacter pylori, un tipo de infección gastrointestinal. En 2019, Takeda y Frazier Healthcare Partners se unieron para formar Phathom, enfocada en enfermedades gastrointestinales. La nueva compañía obtuvo licencia para desarrollar y comercializar vonoprazan en los EE. UU., Europa y Canadá y procedió a recaudar $181 millones en una OPI. Según el acuerdo de licencia, Phathom debe pagar regalías a Takeda, así como hitos basados en las ventas que podrían llegar a $250 millones.
En 2022, Phathom obtuvo la aprobación de la FDA para vonoprazan como tratamiento para la infección por H. pylori. Su principal competencia en esta indicación es el producto Talicia de RedHill Biopharma, que obtuvo su aprobación de la FDA en 2019. Phathom está explorando indicaciones adicionales para vonoprazan más allá de la ERGE. En sus informes financieros, Phathom dice que se espera que un ensayo clínico de Fase 2 comience más tarde este año evaluando el medicamento en la esofagitis eosinofílica (EoE), una condición inflamatoria que afecta el esófago. Los corticosteroides son un tratamiento estándar para reducir la inflamación que se desarrolla en este trastorno. EoE está entre las indicaciones aprobadas para el exitoso medicamento de inmunología Dupixent de Sanofi y Regeneron Pharmaceuticals. El nuevo medicamento para EoE es Eohilia de Takeda, una formulación de suspensión oral de budesonida, un corticosteroide de dos veces al día. Eohelia recibió su aprobación de la FDA a principios de este año.
Fotografía: Phathom Pharmaceuticals.