Los pacientes de la enfermedad de Alzheimer ahora pueden elegir entre dos nuevas terapias infundidas por vía intravenosa que funcionan al romper placas de proteína amiloide en el cerebro. Asceneuron toma un enfoque diferente con terapias orales que abordan la acumulación de tau, una proteína que también está asociada con el trastorno neurodegenerativo. La biotecnología ahora tiene $100 millones para avanzar su programa principal a pruebas de Fase 2.
La financiación de la Serie C anunciada el martes fue liderada por Novo Holdings, la empresa que gestiona los activos de la Fundación Novo Nordisk, el accionista controlador del gigante farmacéutico metabólico Novo Nordisk.
Usar un medicamento para dirigirse y romper proteínas patológicas asociadas con el Alzheimer ha sido validado por Leqembi de Eisai, aprobado por la FDA el año pasado, y Kisunla, un medicamento de Eli Lilly que obtuvo su aprobación regulatoria este mes. Pero las infusiones de estos medicamentos con anticuerpos que rompen la amiloide vienen con el riesgo de complicaciones de sangrado e hinchazón en el cerebro.
El candidato a medicamento principal de Asceneuron, ASN51, es una molécula pequeña diseñada para bloquear OGA, una enzima que juega un papel en la agregación de proteínas. Al prevenir la agregación de tau, se espera que el medicamento ralentice la progresión del Alzheimer. En las pruebas de Fase 1 en voluntarios sanos, Asceneuron dijo que los resultados mostraron que su medicamento que penetra en el cerebro fue absorbido por el sistema nervioso central y alcanzó un alto porcentaje de sus enzimas objetivo de OGA. El siguiente paso es un ensayo clínico de Fase 2 para evaluar el efecto del medicamento en pacientes con Alzheimer.
Otras compañías se encuentran en diferentes etapas de desarrollo con medicamentos que apuntan a tau. La lista de AC Immune incluye una inmunoterapia anti-tau en desarrollo en etapa intermedia bajo una asociación con Johnson & Johnson. AC Immune, con sede en Suiza, también tiene moléculas pequeñas anti-tau en desarrollo preclínico bajo una asociación con Eli Lilly. Mientras tanto, Takeda Pharmaceutical está persiguiendo moléculas pequeñas anti-tau bajo una colaboración de investigación con Cure Network Dolby Acceleration Partners.
Asceneuron fue fundada en 2012, derivada de Merck Serono. La investigación de la startup ha producido dos medicamentos neurológicos en etapa clínica. Además de ASN51, Asceneuron desarrolló ASN90, un tratamiento experimental para la parálisis supranuclear progresiva (PSP), un trastorno neurológico raro asociado con la agregación de tau. Al igual que el candidato a medicamento de Alzheimer de Asceneuron, ASN90 es una molécula pequeña oral diseñada para inhibir la enzima OGA. El año pasado, Ferrer, con sede en Barcelona, pagó una suma no revelada para licenciar los derechos globales de ASN90 para PSP.
La última financiación de Asceneuron sumó nuevos inversores EQT life Sciences – LSP Dementia Fund, OrbiMed y SR One. Los inversores anteriores M Ventures, Sofinnova Partners, GSK Equities Investments Limited y Johnson & Johnson Innovation – JJDC también participaron en la financiación. Con el nuevo capital, Asceneuron dijo que planea comenzar un estudio de Fase 2 este año para su medicamento contra la enfermedad de Alzheimer. La startup dice que su enfoque en la agregación de proteínas tiene aplicaciones potenciales en otras enfermedades neurodegenerativas. Asceneuron también utilizará su nuevo capital para avanzar en programas preclínicos en Parkinson, esclerosis lateral amiotrófica y otras indicaciones neurodegenerativas.
“Este sindicato de inversores de alta calidad en ciencias de la vida valida aún más el potencial de nuestra línea de inhibidores de OGA y liderazgo en el campo de las tauopatías”, dijo la CEO de Asceneuron, Barbara Angehrn Pavik, en un comunicado preparado. “Estamos emocionados de avanzar en nuestro activo principal ASN51 hacia el desarrollo clínico de Fase 2, reconociendo su potencial para expandir significativamente las opciones de tratamiento para los pacientes con la enfermedad de Alzheimer.”